Question

Difficulty: HardKemik Mineral Homeostazına Etkili İlaçlar

Fibroblast büyüme faktörü-23 (FGF23), proksimal tübüllerdeki sodyum-fosfat kotransporterlarını (NaPi2aNaPi-2a ve NaPi2cNaPi-2c) azaltarak hiperfosfaturiye ve 1α1\alpha-hidroksilaz enzimini inhibe ederek kalsitriol sentezinde düşüşe neden olan temel bir fosfatonindir. Bu yolağın aşırı aktivasyonu ile karakterize X-e bağlı hipofosfatemik raşitizm (XLH) tedavisinde kullanılan, FGF23'ü hedef alarak renal fosfat reabsorpsiyonunu ve serum kalsitriol düzeylerini artıran monoklonal antikor aşağıdakilerden hangisidir?

  1. BurosumabAnswer
  2. B
    Denosumab
  3. C
    Romosozumab
  4. D
    Cinacalcet
  5. E
    Sevelamer

Answer

Burosumab, fibroblast büyüme faktörü-23'ü (FGF23) hedef alan ve inhibe eden monoklonal antikordur.
Burosumab, fibroblast büyüme faktörü 23 (FGF23) proteinine karşı geliştirilmiş bir insan monoklonal antikorudur (IgG1IgG_1). FGF23'ü nötralize ederek böbrek proksimal tübüllerinde fosfatın geri emiliminden sorumlu olan sodyum-fosfat kotransporterlarının (NaPi2a/cNaPi-2a/c) ekspresyonunu artırır ve 1α1\alpha-hidroksilaz enzimini üzerindeki inhibisyonu kaldırarak serum kalsitriol düzeylerini yükseltir. Bu etkileriyle X-e bağlı hipofosfatemik raşitizmde (XLH) serum fosfat düzeylerini normale döndürür ve kemik mineralizasyonunu iyileştirir.

Step-by-Step Solution

1
FGF23'ün fizyolojik etkilerini analiz et.
FGF23, böbreklerden fosfat atılımını artıran (fosfatonin) ve aktif vitamin D sentezini azaltan bir hormondur.
Soruda belirtilen klinik tablonun (XLH) altında yatan patofizyolojiyi anlamak için temel bilgidir.
2
XLH'daki temel defekti belirle.
XLH'da PHEX mutasyonu sonucu FGF23 düzeyleri patolojik olarak yükselir, bu da hipofosfatemi ve raşitizme yol açar.
Tedavinin neden FGF23 inhibisyonuna odaklanması gerektiğini açıklar.
3
Hedef proteini (FGF23) inhibe eden ajanı seçeneklerden eşleştir.
Burosumab, doğrudan FGF23'e bağlanan monoklonal antikordur.
Hastalığın patofizyolojisini doğrudan geri çeviren spesifik tedaviyi tanımlar.

Key Concept

FGF23 inhibisyonu ve Burosumab mekanizması
Rate this question