Klinik ilaç araştırmalarının yapılandırılması ve bireylerin genetik yapısının ilaç yanıtına etkisi göz önüne alındığında, aşağıdaki ifadelerden hangisi doğrudur?
- Yetim ilaç (orphan drug) statüsü, nadir hastalıkların tedavisinde kullanılacak olan ilaçların geliştirilmesini ekonomik ve regülatif olarak teşvik eden bir uygulamadır.Answer
- BFaz II çalışmalar, ilacın güvenlilik profilinin ve farmakokinetiğinin ilk kez küçük bir grup () sağlıklı gönüllüde incelendiği aşamadır.
- CNAT2 (N-asetiltransferaz 2) gen polimorfizmi nedeniyle 'yavaş asetilleyici' olan bireylerde, izoniazid gibi ilaçların eliminasyonu hızlandığı için terapötik etkinlik azalır.
- DFaz III çalışmaları, ilacın pazara çıktıktan sonra toplumdaki nadir advers etkilerini ve uzun dönem güvenliliğini izleyen post-marketing surveillance (pazarlama sonrası izlem) aşamasıdır.
- ECYP2D6 geni üzerinden metabolize edilen bir ilacın 'yavaş metabolize edici' bireylerde kullanımı, ilacın aktifleşmesi için bu enzime ihtiyaç duyulan bir ön-ilaç (prodrug) durumunda ilacın etkisinin artmasına neden olur.
Answer
Yetim ilaç (orphan drug) statüsü, nadir hastalıkların tedavisinde kullanılacak olan ilaçların geliştirilmesini teşvik eden bir uygulamadır.
Yetim ilaçlar, prevalansı çok düşük olan (genellikle nadir görülen) hastalıklar için üretilen ilaçlardır. Bu ilaçların pazar payı küçük olduğu için firmaları teşvik etmek amacıyla vergi muafiyeti, araştırma desteği ve uzun süreli pazar koruması (münhasırlık) gibi haklar tanınır.
Step-by-Step Solution
Key Concept
İlaç Geliştirme Fazları ve Farmakogenetik Etkileşimler
Estimated Time:1m 30s