Question

Difficulty: HardLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

55 aylık bir erkek bebek; aşırı huzursuzluk, sese aşırı duyarlılık, çevreye ilginin azalması ve motor gelişim basamaklarında gerileme şikayetleriyle getiriliyor. Fizik muayenesinde aksiyel hipotoni ile birlikte ekstremitelerde belirgin spastisite, hiperrefleksi ve bilateral optik atrofi saptanıyor. Batın muayenesinde organomegali saptanmıyor. Laboratuvar incelemesinde BOS protein düzeyi 160160 mg/dL (belirgin yüksek) bulunuyor. Beyin MRG incelemesinde serebral beyaz cevherde yaygın demiyelinizasyon izlenen bu hastada en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Tay-Sachs hastalığı
  2. B
    Niemann-Pick hastalığı tip A
  3. Krabbe hastalığıAnswer
  4. D
    Metakromatik lökodistrofi
  5. E
    Gaucher hastalığı tip 2

Answer

Krabbe hastalığı
Krabbe hastalığı, galaktoserebrosidaz enzim eksikliğine bağlı olarak gelişen bir sfingolipidozdur. Sfingozin türevi olan 'psikozin' birikimi oligodendrositler için toksiktir ve yaygın demiyelinizasyona neden olur. Klinik olarak 363-6. aylarda başlayan aşırı huzursuzluk, motor beceri kaybı, spastisite ve optik atrofi ile karakterizedir. Fizik muayenede organomegali görülmemesi ve BOS proteininin 100100 mg/dL'nin üzerinde olması en önemli ipuçlarıdır.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Bebekte erken başlangıçlı (55 ay) nörolojik gerileme, huzursuzluk, hiperakuzi ve spastisite saptandı.
Bu bulgular lizozomal depo hastalıkları ve lökodistrofileri akla getirir.
2
Organomegali varlığını değerlendir
Hastada hepatosplenomegali (HSM) saptanmadı.
HSM olmaması Tay-Sachs, Krabbe ve Metakromatik lökodistrofi gibi tanıları ön plana çıkarırken; Gaucher ve Niemann-Pick hastalıklarını dışlamaya yardımcı olur.
3
Yardımcı tetkikleri (BOS ve MRG) yorumla
BOS proteininde belirgin artış ve MRG'de beyaz cevher tutulumu (demiyelinizasyon) saptandı.
BOS protein artışı ve erken süt çocukluğu dönemindeki beyaz cevher tutulumu Krabbe hastalığı için karakteristiktir.
4
Tanıyı kesinleştir
Krabbe hastalığı (galaktoserebrosidaz eksikliği).
Tüm klinik ve laboratuvar bulguları galaktoserebrosid birikimiyle seyreden Krabbe hastalığı ile uyumludur.

Key Concept

Krabbe hastalığında erken infantil dönemde nörolojik yıkım, organomegali yokluğu ve BOS protein yüksekliği tanısal üçlüdür.

Practice More

Lökodistrofilerde beyaz cevher tutulum paternleri ve BOS bulguları arasındaki farkları gözden geçirebilirsiniz.
Estimated Time:1m 30s
Rate this question