Question

Difficulty: HardLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

77 yaşında bir erkek çocuk, son 66 aydır okul başarısında belirgin düşme, dikkat dağınıklığı ve görme keskinliğinde azalma şikayetleriyle getirilmiştir. Fizik muayenesinde özellikle eklem bölgelerinde ve mukozalarda belirgin hiperpigmentasyon alanları saptanmıştır. Nörolojik muayenesinde spastik dizartri, ataksi ve kognitif fonksiyonlarda gerileme izlenmiştir. Batın muayenesinde hepatosplenomegali saptanmamıştır. Kraniyal MR görüntülemesinde bilateral simetrik posterior (oksipital ve paryetal) beyaz cevherde demiyelinizasyon alanları ve aktif lezyon kenarlarında kontrast tutulumu izlenmiştir. Bu hastada tanıyı kesinleştirmek için öncelikle istenmesi gereken laboratuvar testi aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Plazma çok uzun zincirli yağ asitleri (VLCFA) düzeyiAnswer
  2. B
    Lökositlerde arilsülfataz A enzim düzeyi
  3. C
    İdrarda mukopolisakkarit (glikozaminoglikan) analizi
  4. D
    Kemik iliği aspirasyonunda Gaucher hücreleri aranması
  5. E
    Serum fitanik asit düzeyi

Answer

Plazma çok uzun zincirli yağ asitleri (VLCFA) düzeyi ölçümü, klinik ve radyolojik bulguları X-bağlı adrenolökodistrofi ile uyumlu olan bu hastada tanıyı kesinleştirmek için yapılması gereken ilk tetkiktir.
Plazma çok uzun zincirli yağ asitleri (VLCFA) düzeyinin artışı, X-bağlı adrenolökodistrofi tanısı için patognomonik bir laboratuvar bulgusudur. Hastadaki okul başarısında düşme, görme kaybı gibi nörolojik bulguların yanı sıra hiperpigmentasyonla seyreden adrenal tutulum ve MR'da izlenen tipik posterior yerleşimli demiyelinizasyon alanları bu tanıyı doğrudan desteklemektedir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik semptomları (kognitif gerileme + görme kaybı + hiperpigmentasyon) analiz et.
Nörolojik regresyon ve adrenal yetmezlik (Addison hastalığı bulguları) birlikteliği saptandı.
X-bağlı adrenolökodistrofi (X-ALD), hem merkezi sinir sistemi demiyelinizasyonu hem de adrenal korteks yetmezliği ile karakterize en yaygın peroksizomal hastalıktır.
2
Radyolojik bulguları (MR'da posterior beyaz cevher tutulumu) değerlendir.
Oksipital ve paryetal loblarda simetrik tutulum ve kontrastlanma saptandı.
X-ALD'nin çocukluk çağı serebral formunda demiyelinizasyon tipik olarak arkadan öne (posterior-to-anterior) doğru ilerler.
3
Patofizyolojiye yönelik spesifik biyokimyasal testi belirle.
Peroksizomal beta-oksidasyon defektine bağlı çok uzun zincirli yağ asitleri (VLCFA) birikimi gösterilmelidir.
ABCD1 gen mutasyonu sonucu peroksizomlara VLCFA taşınımı bozulur ve plazmada bu asitlerin düzeyi artar.

Key Concept

X-bağlı adrenolökodistrofi, okul çağı erkek çocuklarda nörolojik regresyon, hiperpigmentasyon ve MR'da posterior beyaz cevher tutulumu ile karakterize bir peroksizomal hastalıktır.

Practice More

Peroksizomal hastalıkların diğer bir üyesi olan Zellweger sendromundaki dismorfik bulguları (geniş fontanel, kondrodisplazi punktata) ve VLCFA artışını X-ALD ile karşılaştırarak çalışınız.
Estimated Time:2m 0s
Rate this question