Question

Difficulty: MediumLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

33 aylık bir erkek bebek; şiddetli kusma, inatçı ishal ve karın şişliği şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Fizik muayenesinde vücut ağırlığının 3.3. persentilin altında olduğu, masif hepatosplenomegali ve batında distansiyon saptanıyor. Laboratuvar tetkiklerinde anemi ve periferik yaymada vakuollü lenfositler görülüyor. Çekilen direkt batın grafisinde sürrenal bezlerin lokalizasyonunda punktat kalsifikasyonlar izleniyor.

Bu klinik tabloya göre, hastada aşağıdaki enzimlerden hangisinin eksik olması en olasıdır?

  1. Asit lipazAnswer
  2. B
    Sfingomiyelinaz
  3. C
    Glukoserebrosidaz
  4. D
    Galaktoserebrosidaz
  5. E
    Hegzozaminidaz A

Answer

Wolman hastalığında görülen lizozomal asit lipaz enzim eksikliği
Doğru cevap asit lipaz eksikliğidir. Wolman hastalığı, lizozomal asit lipaz (LAL) enzim eksikliği sonucu kolesterol esterleri ve trigliseritlerin çeşitli dokularda depolanmasıyla karakterizedir. Bebeklik döneminde şiddetli gelişme geriliği, masif hepatosplenomegali ve inatçı ishal ile seyreder. Direkt batın grafisinde her iki sürrenal bezde görülen punktat kalsifikasyonlar tanı koydurucudur.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları (erken başlangıçlı HSM, gelişme geriliği, kusma, ishal) analiz et.
Hastalığın bir lizozomal depo hastalığı olduğu düşünülür.
Sistemik tutulum ve erken başlangıç metabolik süreçleri işaret eder.
2
Patognomonik radyolojik bulguyu (sürrenal kalsifikasyon) değerlendir.
Tanı Wolman hastalığı olarak netleşir.
Sürrenal bez kalsifikasyonu Wolman hastalığı için ayırt edici bir bulgudur.
3
Hastalığa özgü enzim eksikliğini belirle.
Asit lipaz eksikliği saptanır.
Wolman hastalığı, lizozomal asit lipaz enziminin genetik eksikliğidir.

Key Concept

Wolman hastalığında sürrenal kalsifikasyon ve asit lipaz eksikliği ilişkisi
Rate this question