Question

Difficulty: Mediumİlaç Geliştirme Süreçleri ve Farmakogenetik

İlaç geliştirme süreçleri ve farmakogenetik faktörler göz önüne alındığında, klinik araştırmalar ve ilaç onay mekanizmaları ile ilgili aşağıdaki ifadelerden hangisi doğrudur?

  1. A
    Yetim ilaçlar (orphan drugs), hipertansiyon ve diyabet gibi toplumun büyük bir kesimini etkileyen yaygın hastalıkların tedavisi için geliştirilen ve geniş pazar payına sahip molekülleri tanımlar.
  2. B
    Faz III çalışmaları; genellikle sağlıklı gönüllülerde yürütülen, ilacın farmakokinetik özelliklerinin ve CYP2D6 polimorfizminin metabolizmaya etkisinin ilk kez test edildiği evredir.
  3. Faz II çalışmaları, hedef hastalığa sahip sınırlı bir grupta (100300100-300 hasta) ilacın terapötik etkinliğinin, güvenilirliğinin ve optimal doz aralığının belirlendiği 'kavram kanıtlama' evresidir.Answer
  4. D
    Hızlı onay (fast-track) kapsamındaki ilaçların Faz III çalışmalarında, ilacın potensini düşüren kompetitif antagonizma etkileşimlerinin klinik sonuçları göz ardı edilebilir.
  5. E
    N-asetiltransferaz 2 (NAT2) polimorfizmi olan bireylerde, yavaş asetilleme nedeniyle görülen toksisite riskinin temel nedeni ilacın ilk geçiş etkisinin tamamen yok olmasıdır.

Answer

Faz II çalışmaları, hedef hastalığa sahip kısıtlı bir hasta grubunda etkinliğin ve dozun belirlendiği evredir.
Doğru ifade, Faz II çalışmalarının hedef hastalığa sahip sınırlı bir popülasyonda ilacın etkinliğini ve doz aralığını belirleme amacını tam olarak yansıtmaktadır.

Step-by-Step Solution

1
Klinik araştırma evrelerinin (Faz I-IV) temel amaçlarını karşılaştırın.
Faz II'nin etkinliğin ilk kez hastalarda test edildiği (proof of concept) aşama olduğu belirlenir.
Seçeneklerdeki tanımların doğruluğunu teyit etmek için evrelerin temel farklarını bilmek gerekir.
2
Farmakogenetik ve özel ilaç statülerini (Yetim ilaç, Hızlı onay) değerlendirin.
Yetim ilaçların nadir hastalıklar için olduğu, NAT2 polimorfizminin ise sistemik metabolizmayı etkilediği doğrulanır.
Yanlış seçenekleri elemek ve kavramsal hataları saptamak için bu tanımlar kritiktir.

Key Concept

Klinik Araştırma Evreleri ve Özel İlaç Onay Süreçleri
Rate this question