Question

Difficulty: MediumLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

1111 aylık bir erkek bebek; daha önce kazanılmış olan desteksiz oturma yetisini kaybetmesi ve çevreye olan ilginin azalması şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Yapılan fizik muayenesinde belirgin hepatosplenomegali saptanırken; oftalmolojik incelemede makulada "vişne çürüğü" (cherry-red spot) görünümü izleniyor. Bu hastada kesin tanı için ölçülmesi gereken enzim aşağıdakilerden hangisidir?

  1. SfingomiyelinazAnswer
  2. B
    Hekzosaminidaz A
  3. C
    Glukoserebrosidaz
  4. D
    Galaktoserebrosidaz
  5. E
    Asit alfa-glukozidaz

Answer

Sfingomiyelinaz enzim eksikliği (Niemann-Pick Tip A)
Sfingomiyelinaz eksikliği, Niemann-Pick Tip A hastalığının nedenidir. Bu hastalık erken bebeklik döneminde başlayan nörolojik yıkım, belirgin hepatosplenomegali ve fundusta vişne çürüğü lekesi ile karakterizedir. Vaka takdimindeki tüm bulgular bu tanıya uymaktadır.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Nörolojik regresyon, hepatosplenomegali ve makulada vişne çürüğü lekesi birlikteliği saptandı.
Bu üçlü bulgu belirli lizozomal depo hastalıklarını (Niemann-Pick A, GM1 Gangliosidoz, Sandhoff) akla getirir.
2
Ayırıcı tanı yap
Tay-Sachs organomegali olmadığı için, Gaucher ise vişne çürüğü lekesi olmadığı için elenir.
Organomegali varlığı Niemann-Pick'i Tay-Sachs'tan ayıran en temel farktır.
3
Enzimi belirle
Niemann-Pick Tip A için karakteristik olan sfingomiyelinaz eksikliği tanıyı doğrular.
Sfingomiyelin birikimi hem karaciğer/dalak büyümesine hem de nörolojik yıkıma neden olur.

Key Concept

Niemann-Pick Tip A ve Tay-Sachs Ayırıcı Tanısı

Hints

1
Makulada vişne çürüğü lekesi ve organomegali birlikteliğine odaklanın.
2
Tay-Sachs hastalığı ile benzer bulgular verse de, karaciğer büyüklüğünün olması onu bu hastalıktan ayırır.
3
Eksik olan bu enzim, sfingomiyelin maddesinin yıkımından sorumludur.

Practice More

Sandhoff hastalığı ve GM1 Gangliosidoz bulgularını Niemann-Pick ile karşılaştırarak çalışın.
Estimated Time:1m 15s
Rate this question