Question

Difficulty: MediumLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

22 yaşında bir erkek çocuk; belirginleşen kaba yüz hatları, büyüme duraksaması ve eklem hareketlerinde kısıtlılık nedeniyle polikliniğe getiriliyor. Öyküsünden tekrarlayan üst solunum yolu enfeksiyonları ve geçirilmiş inguinal herni operasyonu olduğu öğreniliyor. Fizik muayenesinde makroglossi, kornealarda bulanıklık ve belirgin hepatosplenomegali saptanıyor. Radyolojik incelemede disostozis mültipleks ile uyumlu bulgular izleniyor. Aşağıdakilerden hangisi bu hastada beklenen enzim eksikliğidir?

  1. α\alpha-L-iduronidazAnswer
  2. B
    İduronat-22-sülfataz
  3. C
    Heparan-N-sülfataz
  4. D
    N-asetilglukozamin-11-fosfotransferaz
  5. E
    Arilsülfataz B

Answer

α\alpha-L-iduronidaz eksikliği (Hurler Sendromu)
Vakadaki kaba yüz görünümü, hepatosplenomegali, eklem kısıtlılıkları ve özellikle korneal bulanıklık bulguları Hurler sendromuna (MPS I) işaret etmektedir. Hurler sendromunun temelindeki biyokimyasal defekt α\alpha-L-iduronidaz enziminin eksikliğidir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz etme
Kaba yüz görünümü, hepatosplenomegali, korneal bulanıklık ve disostozis mültipleks birlikteliği saptandı.
Bu bulgular bir mukopolisakkaridoz (MPS) tablosunu işaret eder.
2
Ayırıcı tanı yapma
Korneal bulanıklığın varlığı, Hunter sendromunu (MPS II) dışlamamızı sağlar.
Hunter sendromu X'e bağlı kalıtılır ve korneal bulanıklık izlenmez; diğer MPS tipleri arasında Hurler en olası tanıdır.
3
Eksik enzimi belirleme
Hurler sendromunun (MPS I) nedeni α\alpha-L-iduronidaz eksikliğidir.
Dermatan sülfat ve heparan sülfatın lizozomlarda birikimi bu enzimin yokluğundan kaynaklanır.

Key Concept

Mukopolisakkaridoz tiplerinin (özellikle Hurler ve Hunter) klinik ve enzim ayrımı.

Alternative Method

Korneal bulanıklık ve kaba yüz birlikteliği görüldüğünde; MPS tipleri arasında 'Hurler' (MPS I), 'Maroteaux-Lamy' (MPS VI) ve 'Sly' (MPS VII) düşünülmelidir. Zeka geriliği ve erken başlangıç Hurler'i ilk sıraya koyar.
Estimated Time:1m 15s
Rate this question