Question

Difficulty: MediumSMA ve Motor Nöron Hastalıkları

Üç aylık bir erkek bebekte jenerilize hipotoni, derin tendon reflekslerinde alınamama ve dilde fasikülasyonlar saptanıyor. Spinal müsküler atrofi (SMASMA) ön tanısıyla yapılan ilk moleküler analizde SMN1SMN1 geninde homozigot delesyon saptanmıyor. Klinik şüphenin çok güçlü olduğu bu hastada, tanıyı kesinleştirmek amacıyla bir sonraki aşamada yapılması gereken en uygun tetkik aşağıdakilerden hangisidir?

  1. SMN1SMN1 geninde dizi analizi ile nokta mutasyonu aranmasıAnswer
  2. B
    SMN2SMN2 gen kopya sayısının belirlenmesi
  3. C
    Tanıdan uzaklaşılarak kas biyopsisi planlanması
  4. D
    Serum kreatin kinaz (CKCK) düzeyinin ölçülmesi
  5. E
    Sinir ileti hızları ve iğne elektromiyografisi (EMGEMG)

Answer

Dizi analizi ile nokta mutasyonu aranması tanıyı kesinleştirmek için atılması gereken bir sonraki adımdır.
Klinik olarak kuvvetle muhtemel SMASMA düşünülen bebeklerde, %95\%95 oranında saptanan SMN1SMN1 homozigot delesyonunun bulunmaması durumunda, geri kalan %5\%5 hastada görülebilen nokta mutasyonlarını yakalamak için SMN1SMN1 gen dizi analizi yapılması gerekir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz etme
Hipotoni, arefleksi ve dil fasikülasyonları SMASMA Tip 11 (Werdnig-Hoffmann) hastalığını işaret eder.
Bu triad ön boynuz motor nöron tutulumunun klasik göstergesidir.
2
Genetik test algoritmasını değerlendirme
SMASMA hastalarının %95\%95'inde SMN1SMN1 geninde homozigot delesyon görülür.
İlk basamak test delesyon saptanmasıdır.
3
Negatif test sonucuna yaklaşım belirleme
Kalan %5\%5'lik grupta bir allelde delesyon diğer allelde nokta mutasyonu bulunur.
Delesyon negatifse tanıdan vazgeçmeden önce nokta mutasyonu için dizi analizi (sequencingsequencing) yapılmalıdır.

Key Concept

SMASMA tanısında moleküler genetik algoritma

Practice More

Yenidoğan tarama programına dahil edilen SMASMA taramasının hangi gen üzerinden yapıldığını tekrar edin.
Estimated Time:1m 15s
Rate this question