Question

Difficulty: MediumSMA ve Motor Nöron Hastalıkları

Spinal müsküler atrofi (SMA), spinal kord ön boynuz hücrelerinin progresif dejenerasyonu sonucu gelişen ve çocukluk çağında hipotoni ile giden hastalıkların en önemlilerinden biridir. Hastalığın klinik sınıflandırması, semptomların başlama yaşına ve ulaşılan motor gelişim basamaklarına göre yapılmaktadır.

Buna göre, SMA klinik tipleri ve beklenen motor gelişim süreçleri ile ilgili aşağıdaki ifadelerden hangisi doğrudur?

  1. SMA Tip 11 (Werdnig-Hoffmann) hastaları, motor gelişim süreçlerinde hiçbir zaman desteksiz oturma becerisini kazanamazlar.Answer
  2. B
    SMA Tip 22 hastaları genellikle yaşamın ilk 33 ayında semptom verir ve hiçbir zaman baş kontrolünü kazanamazlar.
  3. C
    SMA Tip 33 (Kugelberg-Welander) hastalarında semptomlar doğumda mevcuttur ve bu çocuklar hiçbir zaman bağımsız yürüyemezler.
  4. D
    SMN2SMN2 gen kopya sayısının yüksek olması, SMA hastalarında daha ağır bir klinik seyre ve erken ölüme yol açan olumsuz bir faktördür.
  5. E
    Hipotoni ve arefleksi ile başvuran bir bebekte dilde fasikülasyonların saptanması, tanıyı SMA'dan uzaklaştırarak öncelikle Pompe hastalığını düşündürür.

Answer

SMA Tip 1 (Werdnig-Hoffmann) hastaları, yaşamları boyunca hiçbir zaman desteksiz oturma becerisini kazanamazlar.
SMA Tip 1 (Werdnig-Hoffmann), en ağır seyreden klasik formdur. Bu hastaların en temel özelliği, yaşamlarının hiçbir döneminde desteksiz oturma (en az 30 saniye boyunca) becerisini kazanamamış olmalarıdır. Eğer bir hasta desteksiz oturabiliyorsa, Tip 1 tanısından uzaklaşılır.

Step-by-Step Solution

1
SMA tiplerini ayıran temel kriteri belirle.
Hastalığın tipleri (1, 2, 3), hastanın ulaştığı en yüksek motor gelişim basamağına göre belirlenir.
Tip 1 hiçbir zaman oturamaz, Tip 2 oturur ama yürüyemez, Tip 3 ise bağımsız yürüyebilir.
2
SMA Tip 1'in klinik sınırlarını değerlendir.
Semptomlar genellikle 6 aydan önce başlar, arefleksi ve hipotoni belirgindir.
Bu grup hastalar destekli bile otursalar, 'desteksiz oturma' kriterini hiçbir zaman karşılamazlar.
3
Genetik modifiye edici faktörleri hatırla.
SMN2 kopya sayısı fenotipi belirleyen en önemli faktördür.
SMN2 sayısı arttıkça fonksiyonel protein miktarı artar ve hastalık şiddeti azalır (ters korelasyon).

Key Concept

SMA tiplerinin motor gelişim basamaklarına göre sınıflandırılması

Hints

1
SMA tiplerini sınıflandırırken 'en yüksek hangi motor basamağa ulaşıldığı' en önemli kuraldır.
2
Tip 1 asla oturamaz, Tip 2 oturur ama yürüyemez, Tip 3 ise yürür.
3
SMN2 geninin görevi SMN1'i taklit etmektir, bu yüzden kopyası çok olanın hastalığı daha hafif olur.

Practice More

SMA Tip 2 hastalarında görülen ince parmak titremeleri (poliminimiyoklonus) ve bunun Tip 1'den farkını inceleyin.
Estimated Time:1m 15s
Rate this question