Question

Difficulty: MediumMEN Sendromları ve Nöroendokrin Tümörler

Ailesinde medüller tiroid karsinomu ve feokromositoma öyküsü bulunan 2727 yaşında bir erkek hastada yapılan genetik incelemede 10q11.210q11.2 bölgesinde yerleşen bir proto-onkojende germ-line mutasyon saptanmıştır.

Bu hastada saptanan genetik değişikliğin yol açtığı temel patofizyolojik düzenek aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Reseptör tirozin kinaz aktivitesinin liganddan bağımsız sürekli artışıAnswer
  2. B
    Tümör baskılayıcı bir protein olan meninin fonksiyon kaybı
  3. C
    Hücre içi siklin bağımlı kinaz inhibitörü olan p27Kip1p27^{Kip1} ekspresyonunun azalması
  4. D
    VHL proteini aracılığıyla HIF1αHIF-1\alpha yıkımının engellenmesi
  5. E
    NF1NF1 gen mutasyonu sonucu RASRAS yolaklarının kontrolsüz aktivasyonu

Answer

Reseptör tirozin kinaz aktivitesinin liganddan bağımsız sürekli artışı
MEN 2 sendromları (2A ve 2B), RETRET proto-onkojenindeki germ-line mutasyonlar sonucu gelişir. Bu mutasyonlar, bir reseptör tirozin kinaz olan RET proteininin ligand (GDNF) varlığına ihtiyaç duymadan dimerize olmasına ve sürekli hücre içi sinyal iletimi yapmasına neden olur. Bu durum hücre proliferasyonunu tetikleyerek medüller tiroid karsinomu ve feokromositoma gibi tümörlerin gelişimine yol açan bir 'gain-of-function' (fonksiyon kazanımı) düzeneğidir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik verilerin ve genetik lokasyonun değerlendirilmesi
10q11.210q11.2 lokasyonu ve medüller tiroid karsinomu ile feokromositoma birlikteliği RETRET proto-onkojenini işaret eder.
Bu bulgular MEN 2A sendromu için klasiktir ve mutasyonun yerleşimi bu genle uyumludur.
2
Mutasyon tipinin mekanizmasının belirlenmesi
RETRET mutasyonları 'gain-of-function' (fonksiyon kazanımı) tipi mutasyonlardır.
RETRET bir reseptör tirozin kinazdır ve bu mutasyonlar reseptörün sürekli aktif (onkojenik) hale gelmesine neden olur.

Key Concept

MEN 2 sendromları, RETRET proto-onkojenindeki fonksiyon kazanımı mutasyonları sonucu gelişen, reseptör tirozin kinazın sürekli aktivasyonu ile karakterize hastalıklardır.
Estimated Time:1m 30s
Rate this question