Question

Difficulty: HardKarbonhidrat Metabolizma Bozuklukları

1818 aylık bir erkek çocuk; belirgin büyüme geriliği, karın şişliği ve yürümede gecikme şikayetleriyle getirilmiştir. Fizik muayenesinde boy ve ağırlık 3.3. persentilin altında saptanmış, batında masif hepatomegali tespit edilmiştir. Ayrıca el bileklerinde genişleme ve raşitizm (rikets) ile uyumlu radyolojik bulgular mevcuttur. Laboratuvar tetkiklerinde; açlık kan şekeri 4545 mg/dL (hipoglisemi), yemekten 22 saat sonra kan şekeri 210210 mg/dL (hiperglisemi), idrar incelemesinde ise belirgin glukozüri, jeneralize aminoasidüri ve hiperfosfatüri saptanmıştır. Bu klinik tabloda en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Tip 1a1a Glikojen depo hastalığı
  2. Fanconi-Bickel sendromuAnswer
  3. C
    Tip 33 Glikojen depo hastalığı
  4. D
    Herediter fruktoz intoleransı
  5. E
    Galaktozemi

Answer

Fanconi-Bickel sendromu; masif hepatomegali, renal Fanconi sendromu (glukozüri, aminoasidüri, fosfatüri) ve karakteristik glukoz intoleransı (açlık hipoglisemisi ile post-prandial hiperglisemi) birlikteliği ile tanınır.
Vakada tarif edilen masif hepatomegali, renal Fanconi sendromu (glukozüri, aminoasidüri, fosfatüri) ve glukoz intoleransı (açlık hipoglisemisi ile yemek sonrası hiperglisemi) Fanconi-Bickel sendromu için patognomoniktir. Bu hastalıkta karaciğer, pankreas, barsak ve böbrekte bulunan GLUT2 glukoz taşıyıcı proteininde defekt vardır. GLUT2 eksikliği nedeniyle karaciğer açlıkta glukoz salgılayamaz (hipoglisemi) ve toklukta glukozu içeri alamaz (hiperglisemi). Böbrekte ise proksimal tübüllerde glukoz ve diğer maddelerin reabsorbsiyonu bozulur.

Step-by-Step Solution

1
Klinik triadın belirlenmesi
Hepatomegali + Renal Fanconi Sendromu + Glukoz İntoleransı
Vakada büyüme geriliği ve hepatomegaliye eşlik eden glukozüri/aminoasidüri (böbrek) ve hipo/hiperglisemi (metabolik) bulguları mevcuttur.
2
Glukoz profilinin analizi
Açlık hipoglisemisi ve tokluk hiperglisemisi
GLUT2 proteini hem karaciğerden glukoz çıkışını (açlıkta) hem de karaciğere glukoz girişini (toklukta) sağladığı için eksikliğinde bu paradoksal tablo oluşur.
3
Renal ve kemik bulgularının ilişkilendirilmesi
Hipofosfatemik rikets
Proksimal tübül hasarı (Fanconi) sonucu gelişen fosfat kaçağı, çocukta belirgin rikets bulgularına yol açar.

Key Concept

Fanconi-Bickel sendromu (GLUT2 eksikliği), glukojenin hem depolanmasını hem de kullanımını bozan, beraberinde proksimal tübül disfonksiyonu yapan nadir bir karbonhidrat metabolizma bozukluğudur.
Rate this question