Question

Difficulty: Very hardİmmün Sistem Hastalıkları

88 yaşında bir kız çocuk; bebeklikten itibaren dirençli mukokutanöz kandidiyazis atakları, laboratuvar incelemelerinde saptanan hipokalsemi (hipoparatiroidizm ile uyumlu) ve son dönemde eklenen hiperpigmentasyon ile seyreden adrenal yetmezlik (Addison hastalığı) tanıları ile takip edilmektedir.

Bu hastada immünolojik toleransın bozulmasına ve çoklu organ spesifik otoimmünite gelişimine neden olan temel mekanizma aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Timik medüller epitelyal hücrelerde periferik doku antijenlerinin ekspresyonunun yetersizliğiAnswer
  2. B
    CD4+CD25+CD4^+ CD25^+ regülatuvar T lenfositlerinin gelişiminden sorumlu transkripsiyon faktörü eksikliği
  3. C
    Lenfositlerin apoptozunu sağlayan ölüm reseptörü yollarındaki sinyal iletim bozukluğu
  4. D
    Antijen sunan hücrelerde MHC sınıf II molekül ekspresyonu için gerekli moleküllerin yokluğu
  5. E
    Fagositoz yapan hücrelerde reaktif oksijen ürünlerinin üretimini sağlayan enzim defekti

Answer

Timik medüller epitelyal hücrelerde periferik doku antijenlerinin ekspresyonunun yetersizliği (AIRE geni defekti)
Vaka sunumundaki kronik kandidiyazis, hipoparatiroidizm ve Addison hastalığı triadı, Otoimmün Poliendokrinopati Sendromu Tip 1 (APS-1/APECED) için tipiktir. Bu hastalık, AIRE (Autoimmune Regulator) genindeki mutasyonlar nedeniyle oluşur. AIRE proteini, timik medüller epitelyal hücrelerde periferik doku antijenlerinin (vücudun diğer organlarına özgü proteinlerin) transkripsiyonunu uyararak, gelişmekte olan T hücrelerinin 'kendi' (self) antijenlerini tanımasını ve self-reaktif olanların elenmesini (negatif seleksiyon) sağlar. Bu mekanizmanın bozulması, self-reaktif T hücrelerinin periferik dolaşıma kaçmasına ve çoklu organ hasarına yol açar.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguların sentezlenmesi
Kronik mukokutanöz kandidiyazis + Hipoparatiroidizm + Addison Hastalığı = Otoimmün Poliendokrinopati Sendromu Tip 1 (APS-1 / APECED)
Hastanın triadı spesifik bir sendromu işaret etmektedir.
2
Hastalığın genetik temelinin belirlenmesi
APS-1, AIRE (Autoimmune Regulator) genindeki mutasyonlardan kaynaklanır.
AIRE geni, merkezi toleransın sağlanmasında anahtar role sahiptir.
3
AIRE geninin fonksiyonunun analiz edilmesi
AIRE, timustaki medüller epitelyal hücrelerin periferik dokulara özgü antijenleri (insülin, tiroglobulin vb.) ifade etmesini sağlar.
T hücrelerinin kendi antijenlerini timusta tanıması (negatif seleksiyon) için bu ekspresyon gereklidir.
4
Patolojik sonucun tespiti
AIRE eksikliğinde self-reaktif T hücreleri timusta elenemez ve periferik dokulara saldırarak otoimmüniteye neden olur.
Merkezi toleransın çökmesi, organ-spesifik çoklu otoimmünite ile sonuçlanır.

Key Concept

Merkezi toleransın (negatif seleksiyon) AIRE geni aracılığıyla timusta sağlanması.

Practice More

AIRE geninin merkezi toleransdaki rolü ile FOXP3'ün periferik toleransdaki rolü arasındaki farkları karşılaştırınız.
Estimated Time:2m 0s
Rate this question