Question

Difficulty: MediumFosfolipid ve Glikolipid Metabolizması

88 aylık bir kız bebek; son birkaç aydır belirginleşen motor gelişim geriliği, desteksiz oturamama ve çevredeki seslere karşı aşırı irkilme yanıtı (hiperakuzi) şikayetleri ile pediatri polikliniğine getiriliyor. Yapılan fundoskopik muayenede makulada bilateral "vişne çürüğü" (cherry-red spot) görünümü saptanıyor. Fizik muayenede hepatosplenomegali saptanmadığına göre, bu hastada aşağıdaki enzimlerden hangisinin eksikliği beklenir?

  1. Heksozaminidaz AAnswer
  2. B
    Sfingomiyelinaz
  3. C
    Glukoserebrosidaz
  4. D
    Alfa-galaktozidaz A
  5. E
    Arilsülfataz A

Answer

Heksozaminidaz A enzimi eksikliği, klinik tabloda belirtilen Tay-Sachs hastalığının nedenidir.
Vakada tanımlanan hiperakuzi, motor beceri kaybı ve makulada vişne çürüğü manzarası olup hepatosplenomegalinin olmaması Tay-Sachs hastalığı için patognomoniktir. Bu hastalıkta Heksozaminidaz A enzimi eksikliği sonucu GM2GM_2 gangliozid birikimi gerçekleşir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et.
Hastada hiperakuzi (seslere aşırı duyarlılık), motor gerileme ve makulada vişne çürüğü manzarası mevcuttur.
Bu bulgular lizozomal depo hastalıklarından sfingolipidozları işaret eder.
2
Ayırıcı tanı için organomegali varlığını değerlendir.
Fizik muayenede hepatosplenomegali saptanmaması, Niemann-Pick ve Gaucher gibi hastalıkları dışlar.
Tay-Sachs hastalığı, vişne çürüğü olup organomegali görülmeyen tek majör sfingolipidozdur.
3
Hastalık-enzim eşleşmesini doğrula.
Tay-Sachs hastalığında eksik olan enzim Heksozaminidaz A'dır.
Heksozaminidaz A eksikliği sonucu nöronlarda GM2GM_2 gangliozid birikir.

Key Concept

Sfingolipidozların ayırıcı tanısında hepatosplenomegali varlığı ve vişne çürüğü (cherry-red spot) bulgusu kritik öneme sahiptir.

Practice More

Sfingolipidozlar ve biriken ürünler arasındaki ilişkiyi pekiştirmek için Niemann-Pick ve Tay-Sachs ayırıcı tanı tablosunu inceleyiniz.
Estimated Time:1m 15s
Rate this question