Question

Difficulty: MediumKarbonhidrat Metabolizma Bozuklukları

88 aylık bir erkek bebek; karın şişliği ve büyüme geriliği şikayetleriyle getirilmiştir. Öyküsünden son zamanlarda uyku sürelerinin uzadığı ve sabahları uyandırılmakta güçlük çekildiği öğrenilmiştir. Fizik muayenesinde boy ve tartı 33. persentil altındadır. Yanakları dolgun, yüzü yuvarlak ("oyuncak bebek yüzü") görünümündedir. Batın muayenesinde karaciğer kosta kenarını 1010 cm geçmektedir, dalak ise palpe edilememiştir. Laboratuvar incelemesinde kan glukozu 3838 mg/dL, laktat 77 mmol/L, ürik asit 9.59.5 mg/dL ve trigliserid 12001200 mg/dL olarak saptanmıştır. Bu hasta için en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Glikoz-6-fosfataz eksikliğiAnswer
  2. B
    Amylo-1,6-glukozidaz eksikliği
  3. C
    Galaktoz-1-fosfat üridiltransferaz eksikliği
  4. D
    Dallandırıcı enzim eksikliği
  5. E
    Fruktoz-1,6-bisfosfataz eksikliği

Answer

Masif hepatomegali, oyuncak bebek yüzü görünümü, hipoglisemi, hiperlaktatemi ve hiperürisemi ile seyreden tablo Glikoz-6-fosfataz eksikliğidir (Von Gierke Hastalığı).
Glikoz-6-fosfataz eksikliği (Von Gierke Hastalığı), karaciğerde glikozun kana verilmesini sağlayan son basamağı bloke eder. Bu durum sadece glikojenin yıkımını değil, laktat ve amino asitlerden glikoz üretimini (glukoneojenez) de engeller. Sonuçta biriken glikoz-6-fosfat; laktat (glikolitik yol), ürik asit (HMP şantı/pürin sentezi) ve trigliserid (VLDL sentezi) artışına neden olur. Masif hepatomegali (dalak büyüklüğü olmadan) ve 'oyuncak bebek yüzü' görünümü tanısal ipuçlarıdır.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et
Hastada masif hepatomegali, büyüme geriliği ve ağır açlık hipoglisemisi saptandı.
Karbonhidrat metabolizma bozukluklarında hepatomegali ve hipoglisemi birlikteliği glikojen depo hastalıklarını (GSD) düşündürür.
2
Laboratuvar bulgularını yorumla
Belirgin laktik asidoz, hiperürisemi ve masif hipertrigliseridemi mevcuttur.
Bu metabolik profil, glikoz-6-fosfatın alternatif yollara (glikoliz, HMP şantı ve lipogenez) kaydığını gösterir; bu durum GSD tip 1 için karakteristiktir.
3
Ayırıcı tanı yap
GSD tip 1 ve tip 3 ayrımı: Tip 3'te laktat ve ürik asit düzeyleri genellikle normaldir.
Glikoz-6-fosfataz eksikliğinde glikojenoliz ve glukoneojenezin her ikisi de tıkandığı için metabolik bozukluklar çok daha ağırdır.
4
Tanıyı fiziksel bulgularla destekle
Oyuncak bebek yüzü (doll-like face) görünümü saptandı.
Yüzdeki yağ depolanması ve yanak dolgunluğu GSD tip 1'in klasik bir fizik muayene bulgusudur.

Key Concept

Glikoz-6-fosfataz eksikliği (GSD Tip 1a), hem glikojen yıkımını hem de yeni glikoz yapımını engellediği için en ağır metabolik tabloya yol açan glikojen depo hastalığıdır.
Estimated Time:1m 30s
Rate this question