Soru

Zorluk: ZorPurin Kurtarılma (Salvage) Yolu

Diz ve ayak parmaklarında gut artriti ile uyumlu ağrılı şişlikler, koreoatetoz ve motor gelişim geriliği şikayetleriyle getirilen 44 yaşındaki bir erkek çocuğun hikayesinde, özellikle stres anlarında parmaklarını ve alt dudağını kanatacak derecede ısırdığı (self-mutilasyon) öğreniliyor. Bu hastada ürik asit aşırı üretimine zemin hazırlayan de novode \ novo pürin sentezindeki hız artışının temel mekanizması aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Hücre içi 55-fosforibozil-11-pirofosfat (PRPPPRPP) seviyelerinde artış ve amidofosforiboziltransferaz üzerindeki feedback inhibisyonun azalmasıCevap
  2. B
    Adenin fosforiboziltransferaz (APRTAPRT) enziminin kompanzatuar olarak aktivitesinin aşırı artması ve pürin halkasını parçalaması
  3. C
    Riboz-55-fosfat seviyelerinin azalmasına bağlı olarak PRPPPRPP sentetaz enziminin allosterik olarak indüklenmesi
  4. D
    Ksantin oksidaz enziminin substrat birikimi nedeniyle indüklenerek pürin halkasının sentezini hızlandırması
  5. E
    Karbamoil fosfat sentetaz IIII (CPSIICPS-II) enziminin aktivasyonuna bağlı olarak sitozolik pürin öncüllerinin aşırı üretilmesi

Cevap

Hücre içi PRPPPRPP seviyelerinde artış ve amidofosforiboziltransferaz üzerindeki feedback inhibisyonun azalması
Lesch-Nyhan sendromunda HGPRT enziminin eksikliği iki temel sonuca yol açar: 1) Pürin kurtarma yolu durduğu için pürin nükleotidleri (IMP ve GMP) sentezlenemez, bu da pürin de novo sentezinin hız kısıtlayıcı enzimi olan amidofosforiboziltransferaz üzerindeki feedback inhibisyonun azalmasına neden olur. 2) Kurtarma yolunda harcanamayan PRPPPRPP hücre içinde birikir ve aynı enzimi (amidofosforiboziltransferaz) allosterik olarak güçlü bir şekilde aktive eder. Bu çift mekanizma, pürinlerin kontrolsüz aşırı üretimine ve sonuçta hiperürisemiye yol açar.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguların analizi
Lesch-Nyhan Sendromu (LNS) teşhisi
Hiperürisemi, koreoatetoz ve karakteristik self-mutilasyon (kendine zarar verme) davranışı LNS için patognomoniktir.
2
Enzim defektinin belirlenmesi
HGPRT (Hipoksantin-Guanin Fosforiboziltransferaz) eksikliği
Pürin kurtarma (salvage) yolunun bu ana enzimi eksiktir.
3
PRPP dengesinin değerlendirilmesi
Hücre içi PRPP seviyelerinde belirgin artış
HGPRT enzimi normalde hipoksantin ve guanini nükleotidlere dönüştürürken PRPP tüketir. Enzim yokluğunda PRPP tüketilemez ve birikir.
4
De novo sentez regülasyonunun incelenmesi
Amidofosforiboziltransferaz aktivasyonunun artması
Artan PRPP, de novo pürin sentezinin hız kısıtlayıcı enzimini aktive eder. Ayrıca salvage yolu çalışmadığı için oluşan IMP ve GMP azaldığından, bu enzim üzerindeki feedback inhibisyon kalkar.

Anahtar Kavram

Lesch-Nyhan sendromunda de novo pürin sentezi hızı, hem aktivatör olan PRPP'nin artması hem de inhibitör olan nükleotidlerin (IMP/GMP) azalması nedeniyle normalin 200 katına kadar çıkabilir.
Bu soruyu puanla