Soru

Zorluk: KolayPurin Kurtarılma (Salvage) Yolu

Kendi dudaklarını ve parmaklarını ısırma (self-mutilasyon) ve hiperürisemi (ürik asit yüksekliği) gibi karakteristik klinik bulgularla seyreden Lesch-Nyhan sendromunda, hipoksantin-guanin fosforiboziltransferaz (HGPRT) enziminin eksikliği nedeniyle pürin kurtarılma (salvage) yolunda kullanılamayan ve hücre içinde birikerek pürinlerin de novo (sıfırdan) sentezini belirgin şekilde aktive eden molekül aşağıdakilerden hangisidir?

  1. 55-fosforibozil-11-pirofosfat (PRPP)Cevap
  2. B
    Adenin fosforiboziltransferaz (APRT)
  3. C
    Glutamin-PRPP amidotransferaz
  4. D
    Adenozin deaminaz (ADA)
  5. E
    Karbamoil fosfat

Cevap

Lesch-Nyhan sendromunda HGPRT eksikliğine bağlı olarak hücre içinde biriken ve de novo pürin sentezini uyaran molekül 55-fosforibozil-11-pirofosfat (PRPP) bileşiğidir.
Lesch-Nyhan sendromunda HGPRT enziminin yokluğu, hipoksantin ve guanin bazlarının kurtarılamamasına neden olur. Bu süreçte ortak substrat olan 55-fosforibozil-11-pirofosfat (PRPP) tüketilemediği için hücre içi seviyesi artar. PRPP, de novo pürin sentez yolunun en önemli aktivatörü olduğu için pürin üretimi kontrolsüz şekilde artar.

Adım Adım Çözüm

1
Enzim defektini belirle
Lesch-Nyhan sendromunda HGPRT (hipoksantin-guanin fosforiboziltransferaz) enzimi eksiktir.
Bu enzim, pürin bazlarının (hipoksantin ve guanin) PRPP kullanılarak nükleotidlere (IMP ve GMP) dönüştürülmesini sağlar.
2
Substrat birikimini analiz et
HGPRT çalışmadığı için nükleotid sentezinde kullanılması gereken PRPP hücre içinde birikir.
Kurtarılma yolu (salvage) PRPP'nin önemli bir tüketicisidir; bu yolun bloklanması PRPP havuzunun taşmasına neden olur.
3
De novo yolak ile ilişkisini kur
Artan PRPP, pürin de novo sentezinin ilk ve hız kısıtlayıcı enzimi olan Glutamin-PRPP amidotransferazı aktive eder.
PRPP hem bu enzimin substratı hem de pozitif allosterik efektörüdür; bu durum pürin sentezinin aşırı artmasına ve dolayısıyla yıkım ürünü olan ürik asit seviyesinin yükselmesine yol açar.

Anahtar Kavram

HGPRT eksikliği (Lesch-Nyhan) durumunda PRPP tüketilemez, birikir ve pürin de novo sentezini (sıfırdan sentez) hızlandırarak hiperürisemiye katkıda bulunur.

İpuçları

1
Lesch-Nyhan sendromunda pürinlerin hem kurtarılması bozulur hem de sıfırdan üretimi artar.
2
HGPRT enzimi çalışmadığında nükleotid sentezi için gerekli olan yüksek enerjili şeker fosfat bileşiği ortamda birikir.
3
Söz konusu molekül, pürin halkasının üzerine inşa edildiği 'iskelet' olan PRPP'dir.

Daha Fazla Pratik

De novo pürin sentezini inhibe eden ilaçlar (örneğin azatioprin, 6-merkaptopürin) ile bu yolun ilişkisini inceleyebilirsiniz.
Tahmini Süre:45s
Bu soruyu puanla