Question

Difficulty: MediumKas Distrofileri ve Myopatiler

66 yaşında bir erkek çocuk, yürümede gecikme ve proksimal kas güçsüzlüğü şikayetleriyle getirilmiştir. Hastanın özgeçmişinde bebeklik döneminde hafif hipotonisi olduğu öğrenilmiştir. Soygeçmişinde bir amcasının basit bir cerrahi girişim sırasında halotan anestezisi sonrası gelişen yüksek ateş ve kas rijilitesi (malign hipertermi) nedeniyle hayatını kaybettiği belirtilmiştir. Hastanın kas biyopsisinde tip 11 liflerin merkezinde oksidatif enzim aktivitesinin olmadığı soluk alanlar (core) saptanmıştır. Bu çocuk için en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Central core hastalığıAnswer
  2. B
    Duchenne müsküler distrofi
  3. C
    Spinal müsküler atrofi Tip 33
  4. D
    Myotonia congenita
  5. E
    Nemalin miyopati

Answer

Central core hastalığı
Central core hastalığı (CCD), genellikle otozomal dominant geçişli, proksimal kas güçsüzlüğü ile seyreden bir konjenital miyopatidir. Hastalık, ryanodin reseptörünü (RYR1RYR1) kodlayan gendeki mutasyonlarla ilişkilidir. Bu mutasyon aynı zamanda hastaları malign hipertermiye (halotan veya süksinilkolin gibi ajanlarla tetiklenen hayatı tehdit edici tablo) yatkın hale getirir. Kas biyopsisinde tip 11 liflerde NADH veya süksinat dehidrogenaz boyamalarıyla görülen, metabolik aktivitenin olmadığı soluk alanlar (core) tanıyı doğrular.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları ve soygeçmişi analiz et.
Proksimal güçsüzlük, hipotoni ve ailede malign hipertermi öyküsü.
Malign hipertermi ile ilişkili miyopatileri belirlemek için bu veri kritiktir.
2
Biyopsi bulgusunu değerlendir.
Tip 11 liflerinde oksidatif enzim içermeyen 'santral core' yapıları.
Bu biyopsi bulgusu hastalığa adını veren patognomonik özelliktir.
3
Genetik ve patolojik ilişkiyi kur.
RYR1RYR1 gen mutasyonu hem central core hastalığına hem de malign hipertermiye neden olur.
Vakadaki tüm bulgular RYR1RYR1 ilişkili bu tabloyu desteklemektedir.

Key Concept

Central core hastalığı, RYR1RYR1 mutasyonu ile ilişkili olup malign hipertermi riskinin en yüksek olduğu konjenital miyopatidir.

Practice More

Konjenital miyopatilerin biyopsi bulgularını (Nemalin rod, Myotubular central nuclei) karşılaştırarak çalışmanız tavsiye edilir.
Estimated Time:1m 30s
Rate this question