Question

Difficulty: MediumKas Distrofileri ve Myopatiler

55 yaşında erkek çocuk, sık düşme ve konuşmada gecikme şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Özgeçmişinden desteksiz yürüme yaşının 2020 ay olduğu öğreniliyor. Fizik muayenede yerden kalkarken ellerini bacaklarına dayayarak destek aldığı (Gowers belirtisi) ve baldırlarında belirgin psödohipertrofi olduğu saptanıyor. Bilişsel değerlendirmede hafif düzeyde zihinsel yetersizlik tespit edilen hastanın serum kreatin kinaz (CK) düzeyi 22.00022.000 U/LU/L olarak ölçülüyor. Bu hastada saptanan bilişsel etkilenme ile ilgili aşağıdaki ifadelerden hangisi doğrudur?

  1. Distrofin proteininin beyindeki (korteks ve hipokampus) izoformlarının eksikliği ile ilişkilidir.Answer
  2. B
    Hastalığın ilerleyici doğasına paralel olarak zeka seviyesinde de progresif bir yıkım beklenir.
  3. C
    Zeka geriliğinin derecesi her zaman kas güçsüzlüğünün şiddeti ile doğru orantılıdır.
  4. D
    Bu bulgu tanıyı öncelikle Spinal Müsküler Atrofi (SMA) Tip 3'e yönlendirir.
  5. E
    Sadece fiziksel kısıtlılığa bağlı gelişen motor bir geriliktir, gerçek bilişsel etkilenme söz konusu değildir.

Answer

Duchenne müsküler distrofisinde görülen bilişsel etkilenme, distrofin proteininin beyindeki (korteks ve hipokampus) izoformlarının eksikliği ile ilişkilidir.
Duchenne Müsküler Distrofisi (DMD), X'e bağlı resesif kalıtılan ve distrofin proteininin yokluğu ile karakterize bir hastalıktır. Distrofin sadece iskelet ve kalp kasında değil, aynı zamanda merkezi sinir sisteminde (özellikle serebral korteks, hipokampus ve serebellum) de bulunur. Beyindeki distrofin izoformlarının eksikliği, bu çocukların yaklaşık %30'unda görülen ve ilerleyici olmayan hafif-orta düzeyli zeka geriliğine veya öğrenme güçlüklerine neden olur.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguları analiz et.
55 yaş erkek çocukta yürümede gecikme (2020 ay), Gowers belirtisi ve psödohipertrofi varlığı.
Bu bulgular proksimal kas güçsüzlüğüne ve musküler distrofiye işaret eder.
2
Laboratuvar verilerini yorumla.
CK düzeyinin 22.00022.000 U/LU/L (çok yüksek) olması.
Bu seviyedeki CK yüksekliği öncelikle Duchenne Müsküler Distrofisi (DMD) tanısını düşündürür.
3
Ek klinik bulguyu (zeka geriliği) değerlendir.
DMD hastalarının yaklaşık üçte birinde non-progresif zeka geriliği görülür.
Tanıyı kesinleştirmek ve eşlik eden bulguların patogenezini anlamak için distrofinin doku dağılımı hatırlanmalıdır.
4
Patofizyolojik ilişkiyi kur.
Distrofinin beyindeki izoformlarının (özellikle Dp140 ve Dp71) eksikliği bilişsel sorunlara yol açar.
Kas dışı tutulumların nedeni proteinin ilgili dokulardaki eksikliğidir.

Key Concept

Duchenne Müsküler Distrofisi'nde Bilişsel Tutulum
Estimated Time:1m 30s
Rate this question