Soru

Zorluk: Çok zorMalabsorbsiyon Sendromları ve Çölyak

55 günlük bir yenidoğan; doğumun 2.2. gününden itibaren başlayan, beslenmeden bağımsız olarak (aç bırakıldığında da) devam eden, günde 152015-20 kez, çok bol miktarda sulu ishal ve ağır dehidratasyon nedeniyle yenidoğan yoğun bakım ünitesine yatırılıyor. Dışkı incelemesinde ozmotik gap düşük (<50<50 mOsm/kg) ve dışkı pHpH değeri nötr bulunuyor. İnce bağırsak biyopsisinde belirgin villöz atrofi saptanmasına rağmen, lamina propriada belirgin bir inflamatuar hücre artışı izlenmiyor. Elektron mikroskopisinde enterositlerin apikal yüzeyinde mikrovillüs kaybı ve sitoplazma içinde mikrovillüs yapıları içeren inklüzyon vezikülleri saptanıyor. Bu hastada mevcut olan klinik tablonun (konjenital diyare) temelindeki genetik defekt aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Myosin Vb (MYO5B) proteininde mutasyonCevap
  2. B
    EpCAM (epithelial cell adhesion molecule) eksikliği
  3. C
    FOXP3 (forkhead box P3) transkripsiyon faktörü mutasyonu
  4. D
    MTP (mikrozomal trigliserid transfer protein) gen kusuru
  5. E
    CFTR (kistik fibrozis transmembran iletim düzenleyici) protein defekti

Cevap

Myosin Vb (MYO5B) proteininde mutasyon (Mikrovillüs İnklüzyon Hastalığı)
Vakada tanımlanan sekretuar diyare, villöz atrofi ve enterosit içi mikrovillüs inklüzyonları, Mikrovillüs İnklüzyon Hastalığı'nın (MVID) klasik tanımıdır. Bu hastalık, enterositlerin apikal membran organizasyonunda kritik rol oynayan Myosin Vb (MYO5B) proteinindeki mutasyonlar sonucu gelişir.

Adım Adım Çözüm

1
Diyare tipinin belirlenmesi
Sekretuar diyare
Açlık durumunda devam eden ishal ve düşük ozmotik gap (<50<50 mOsm/kg) sekretuar karakteri gösterir.
2
Hastanın yaş ve klinik özelliklerinin değerlendirilmesi
Erken yenidoğan başlangıçlı ağır konjenital diyare
Konjenital diyarelerin çoğu (MVID gibi) yaşamın ilk haftasında ağır su ve elektrolit kaybı ile başlar.
3
Biyopsi ve histopatolojik bulguların analizi
Mikrovillüs İnklüzyon Hastalığı (MVID)
Villöz atrofiye rağmen inflamasyonun olmaması ve elektron mikroskopisinde apikal inklüzyon vezikülleri MVID için patognomoniktir.
4
Moleküler temel ile eşleştirme
MYO5B mutasyonu
MVID'nin en yaygın genetik nedeni, apikal membran trafiğinden sorumlu olan Myosin Vb proteinindeki kusurdur.

Anahtar Kavram

Mikrovillüs İnklüzyon Hastalığı (MVID), yaşamın ilk günlerinde başlayan, açlıkta durmayan (sekretuar) ağır ishal ve enterositlerde karakteristik inklüzyon vezikülleri ile tanınan bir konjenital enteropati tablosudur.

Daha Fazla Pratik

Konjenital diyarelerin ayrımında ozmotik gap ve dışkı pH'sının önemini (karbonhidrat malabsorbsiyonu vs. sekretuar süreçler) gözden geçirin.
Tahmini Süre:2m 0s
Bu soruyu puanla