Soru

Zorluk: ZorGenetik Hastalıklar

55 yaşında bir erkek çocuk, doğumundan itibaren tekrarlayan alt solunum yolu enfeksiyonları, büyüme geriliği ve kronik ishal şikayetleriyle getirilmiştir. Fizik muayenesinde nazal polipler ve karın distansiyonu saptanıyor. Laboratuvar incelemesinde ter testi klor konsantrasyonu 9595 mmol/L (Normal <40< 40 mmol/L) olarak bulunuyor. Bu hastada en olası genetik defekt olan ΔF508\Delta F508 mutasyonunun temel patogenetik mekanizması aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Proteinin endoplazmik retikulumda hatalı katlanması sonucu hücre yüzeyine ulaşmadan yıkılmasıCevap
  2. B
    t(9;22)t(9;22) translokasyonu sonucu klor kanallarının tirozin kinaz aktivitesinin artması
  3. C
    Kanal proteininin hücre zarına ulaştıktan sonra ATP aracılı aktivasyonunun (gating) bozulması
  4. D
    Stop kodon mutasyonu sonucu mRNA'nın ribozomlarda translasyonunun yapılamaması
  5. E
    Hücre zarındaki kanalların por yapısındaki değişiklik nedeniyle klor iletkenliğinin azalması

Cevap

Sentezlenen proteinin endoplazmik retikulumda hatalı katlanması ve hücre yüzeyine ulaşmadan degradasyona uğraması
Kistik Fibrozis'te en sık görülen mutasyon olan ΔF508\Delta F508, CFTR proteininin sentez sonrası endoplazmik retikulumda hatalı katlanmasına (misfolding) neden olur. Bu hatalı katlanan protein, hücrenin kalite kontrol mekanizması tarafından saptanarak ubikitine edilir ve proteazomlarda yıkılır (ER-associated degradation). Sonuç olarak fonksiyonel klor kanalları hücre apikal membranına ulaşamaz.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguların değerlendirilmesi
Tekrarlayan enfeksiyonlar, nazal polipler ve yüksek klorlu ter testi Kistik Fibrozis tanısını koydurur.
Bu bulgular ekzokrin bezlerin klor transport bozukluğuna bağlı tipik klinik tablodur.
2
Mutasyon tipinin belirlenmesi
En sık görülen mutasyon olan ΔF508\Delta F508, 77. kromozomdaki CFTR geninde 33 baz çiftlik bir delesyondur.
Fenilalanin kaybına yol açan bu mutasyon, proteinin konformasyonunu bozar.
3
Hücre içi işleme sürecinin analizi
Hatalı katlanan protein endoplazmik retikulumda (ER) tutulur ve proteazomlar tarafından yıkılır.
Bu bir Sınıf II (Processing) defektidir ve protein hücre zarına hiç ulaşamaz.

Anahtar Kavram

Kistik Fibrozis'te Sınıf II Mutasyon Mekanizması
Tahmini Süre:1m 30s
Bu soruyu puanla