Soru

Zorluk: KolayGenetik Hastalıklar

2222 yaşında erkek hasta, uzun boy, ekstremitelerde aşırı uzama (araknodaktili) ve göğüs kafesinde içe çöküklük (pektus ekskavatum) şikayetleri ile başvuruyor. Fizik muayenesinde bilateral lens dislokasyonu saptanıyor. Aile öyküsünde babasının genç yaşta aort diseksiyonu nedeniyle öldüğü öğrenilen bu hastada, aşağıdaki genlerin hangisinde mutasyon saptanması en olasıdır?

  1. FBN1Cevap
  2. B
    COL1A1
  3. C
    COL3A1
  4. D
    FGFR3
  5. E
    VHL

Cevap

FBN1 mutasyonu (Marfan Sendromu)
Verilen klinik tablo (iskelet anomalileri, ektropia lentis ve aort diseksiyonu riski) Marfan Sendromu için tipiktir. Bu hastalık, fibrillin-11 proteinini kodlayan FBN1FBN1 genindeki mutasyonlar nedeniyle gelişen otozomal dominant bir bozukluktur.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguların analizi
Hastada uzun boy, araknodaktili, pektus ekskavatum, lens dislokasyonu ve ailede erken yaşta aort diseksiyonu öyküsü saptandı.
Bu semptom kümesi klasik olarak Marfan Sendromu'nu işaret eder.
2
Sendromun genetik temelinin belirlenmesi
Marfan Sendromu, 15q2115q21 kromozomunda bulunan FBN1FBN1 genindeki mutasyonlar sonucu gelişir.
Fibrillin-11, elastik liflerin ana bileşeni olan mikrofibrillerin yapımı için gereklidir.

Anahtar Kavram

Marfan Sendromu ve Fibrillin-1 Mutasyonu
Tahmini Süre:45s
Bu soruyu puanla