Question

Difficulty: Very hardKas Distrofileri ve Myopatiler

33 yaşında erkek çocuk, yürümede gecikme, sık düşme ve merdiven çıkmada zorlanma şikayetleriyle çocuk nörolojisi polikliniğine getiriliyor. Fizik muayenesinde proksimal kaslarda belirgin güçsüzlük, bilateral dirsek ve diz eklemlerinde fleksiyon kontraktürleri saptanırken; el ve ayak bileği eklemlerinde ileri derecede hipermobilite (aşırı laksite) gözleniyor. Cilt muayenesinde topuklarda belirgin kalkaneal çıkıntı ve ekstansör yüzeylerde "zımpara kağıdı" hissi veren foliküler hiperkeratoz dikkati çekiyor. Serum kreatin kinaz (CKCK) düzeyi normalin 33 katı saptanıyor. Bu klinik tabloya sahip bir hastada en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Ullrich konjenital müsküler distrofiAnswer
  2. B
    Bethlem miyopatisi
  3. C
    Merozin eksikliği (LAMA2 ilişkili distrofi)
  4. D
    Spinal müsküler atrofi Tip 2

Answer

Ullrich konjenital müsküler distrofi
Ullrich konjenital müsküler distrofi, Kollajen VI (COL6A1COL6A1, COL6A2COL6A2, COL6A3COL6A3) genlerindeki mutasyonlar sonucu oluşur. Tanı için en önemli ipucu, büyük proksimal eklemlerde (dirsek, kalça, diz) görülen kontraktürler ile distal eklemlerde (el bileği, parmaklar, ayak bileği) görülen belirgin hipermobilitenin aynı hastada bulunmasıdır. Ayrıca ciltte foliküler hiperkeratoz ve kalkaneal çıkıntı bu tanı için oldukça spesifik klinik belirteçlerdir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik bulguların analizi
Proksimal eklemlerde (dirsek, diz) kontraktür ve distal eklemlerde (el/ayak bileği) ileri derecede hipermobilite birlikteliği saptandı.
Bu 'zıt' eklem bulguları Kollajen VI sentez bozukluklarına (UCMD ve Bethlem) özgüdür.
2
Ekstramüsküler bulguların değerlendirilmesi
Foliküler hiperkeratoz ve kalkaneal çıkıntı (topuk protrüzyonu) belirlendi.
Bu bulgular Kollajen VI spektrumunu destekleyen spesifik klinik ipuçlarıdır.
3
Ağırlık ve başlangıç zamanına göre ayırıcı tanı
Erken çocukluk döneminde başlayan ağır klinik tablo Ullrich lehine yorumlandı.
Bethlem miyopatisi benzer genetik temele sahip olsa da daha selim seyirlidir.

Key Concept

Kollajen VI eksikliğinde proksimal kontraktür ve distal laksite paradoksal bir birliktelik gösterir; Ullrich formu bu spektrumun ağır tipidir.

Practice More

Kollajen VI eksikliği spektrumunda deri bulgularının (keloid, foliküler hiperkeratoz) tanısal değerini inceleyiniz.
Estimated Time:2m 30s