Question

Difficulty: HardKas Distrofileri ve Myopatiler

33 aylık bir erkek bebek, doğumdan itibaren var olan belirgin kas gevşekliği, emme güçlüğü ve başını tutamama şikayetleriyle getirilmiştir. Fizik muayenesinde jeneralize hipotoni, derin tendon reflekslerinin alınamaması ve fiksasyon kaybı saptanmıştır. Oftalmolojik muayenesinde bilateral mikroftalmi ve katarakt izlenmiştir. Laboratuvar tetkiklerinde serum kreatin kinaz (CK) düzeyi 12.400U/L12.400 \, U/L olarak saptanmıştır. Kraniyal MR görüntülemede kortikal girusların izlenmediği (lizensefali), korteksin pütürlü göründüğü (parke taşı görünümü), hidrosefali ve serebellar hipoplazi bulguları mevcuttur. Bu hasta için en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Walker-Warburg sendromuAnswer
  2. B
    Merozin eksikliği (Laminin α\alpha 2 eksikliği)
  3. C
    Spinal müsküler atrofi (SMA) tip 1
  4. D
    Pompe hastalığı
  5. E
    Nemalin miyopatisi

Answer

Walker-Warburg sendromu
Doğru yanıt olan Walker-Warburg sendromu, konjenital müsküler distrofierin (KMD) bir formu olan distrogli-kanopatilerin en ağır klinik tablosudur. Hastada saptanan jeneralize hipotoni ve 10.000U/L10.000 \, U/L üzerindeki CK düzeyi bir müsküler distrofiyi desteklerken; eşlik eden 'cobblestone' lizensefali (tip II lizensefali) ve bilateral katarakt/mikroftalmi bulguları Walker-Warburg sendromu için klasiktir.

Step-by-Step Solution

1
Klinik sunumun analizi
Belirgin hipotoni ve ekstrem CK yüksekliği (12.400U/L12.400 \, U/L) saptandı.
Yüksek CK düzeyi, problemin nörojenik (SMA gibi) değil, miyojenik (distrofi) kökenli olduğunu gösterir.
2
Sistemik bulguların değerlendirilmesi
Mikroftalmi ve katarakt gibi ciddi göz anomalileri belirlendi.
Konjenital müsküler distrofierin (KMD) bir alt grubu olan distrogli-kanopatilerde göz tutulumu ayırt edicidir.
3
Görüntüleme bulgularının yorumlanması
Cobblestone (parke taşı) lizensefali ve serebellar hipoplazi saptandı.
Walker-Warburg sendromu, santral sinir sistemi malformasyonlarının en ağır görüldüğü KMD tipidir.
4
Tanının netleştirilmesi
Kas-Göz-Beyin tutulumu (WWS) tanısı konuldu.
Kas distrofisi bulguları, lizensefali ve katarakt birlikteliği WWS için patognomoniktir.

Key Concept

Walker-Warburg sendromu, konjenital müsküler distrofierin en ağır formu olup kas distrofisi, lizensefali ve göz anomalileri triadı ile karakterizedir.

Alternative Method

Ayırıcı tanıda 'Hipotoni + Yüksek CK + Beyin MR' algoritmasını kullanmak. Eğer MR'da lizensefali varsa Fukuyama veya Walker-Warburg; eğer beyaz cevher değişikliği varsa Merozin eksikliği düşünülür.
Estimated Time:2m 0s
Rate this question