Soru

Zorluk: Çok zorAmiloidoz

52 yaşında erkek hasta; her iki gözde görme bulanıklığı, bilateral fasyal sinir felci ve yüz derisinde belirgin sarkma (cutis laxa) şikayetleriyle başvuruyor. Oftalmolojik muayenede korneada kafes benzeri (lattice) opasiteler saptanıyor. Cilt biyopsisi örneğinin histopatolojik incelemesinde dermiste ve damar duvarlarında eozinofilik, amorf materyal birikimi izleniyor. Bu birikimin Kongo kırmızısı ile boyanıp polarize ışık altında incelenmesi sonucunda elma yeşili çift kırılma (birefringence) özelliği sergilediği görülüyor. Bu hastadaki klinik tabloya ve amiloid birikimine neden olan prekürsör protein aşağıdakilerden hangisidir?

  1. A
    Transtiretin
  2. GelsolinCevap
  3. C
    Apolipoprotein A-I
  4. D
    Lizozim
  5. E
    Beta-2 mikroglobulin

Cevap

Gelsolin proteini, 'Finnish tip' (FAP Tip IV) amiloidozun prekürsörüdür.
Gelsolin proteini mutasyonları sonucunda oluşan AGel tipi amiloid, 'Finnish tip' kalıtsal sistemik amiloidoza neden olur. Bu hastalıkta amiloid fibrilleri özellikle kranial sinir kılıflarında, korneada ve dermiste birikir. Klinik olarak 'Meretoja sendromu' olarak da bilinen bu tabloda kafes benzeri korneal distrofi, progresif kranial sinir felçleri (özellikle fasyal sinir) ve sarkık deri görünümü (cutis laxa) tipik triadı oluşturur.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik triadın analizi
Kafes (lattice) korneal distrofi, progresif kranial nöropati (fasyal sinir baskın) ve cilt sarkması (cutis laxa) saptandı.
Bu özgün klinik kombinasyon, nadir görülen kalıtsal amiloidoz tiplerine işaret eder.
2
Doku birikiminin doğrulanması
Kongo kırmızısı pozitifliği ve polarize ışıkta elma yeşili refle, materyalin amiloid olduğunu kanıtladı.
Ayırıcı tanıda diğer hücre dışı birikimlerin elenmesi için amiloidin spesifik boyanma özelliklerinin gösterilmesi gerekir.
3
Protein eşleştirmesi
Kalıtsal amiloidozlar içinde Gelsolin (AGel) proteini mutasyonunun bu triada yol açtığı belirlendi.
Transtiretin veya Apolipoprotein gibi diğer sistemik formlar farklı organ tutulum paternleri sergiler.

Anahtar Kavram

Gelsolin mutasyonuna bağlı gelişen Finnish tip amiloidoz (FAP Tip IV), kranial nöropati ve deri bulguları ile karakterize nadir bir kalıtsal sistemik amiloidoz formudur.
Tahmini Süre:2m 0s
Bu soruyu puanla

Konular