Soru

Zorluk: OrtaKas Distrofileri ve Myopatiler

Doğumdan itibaren belirgin hipotoni ve solunum yetmezliği saptanan 11 günlük bir erkek bebeğin muayenesinde; fasial diplejiye bağlı olarak üst dudağın "çadır ağız" (ters-VV) şeklinde olduğu, emme ve yutma reflekslerinin zayıf olduğu görülüyor. Bebeğin annesiyle yapılan görüşmede, annenin ellerini gevşetmekte zorlandığı (miyotonimiyotoni) ve 3030 yaşında katarakt operasyonu geçirdiği öğreniliyor. Bu klinik tabloya göre, bebek için en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Konjenital miyotonik distrofiCevap
  2. B
    Spinal müsküler atrofi Tip 11 (SMASMA Tip 11)
  3. C
    Konjenital müsküler distrofi
  4. D
    Pompe hastalığı (GlikojenGlikojen depodepo hastalıg˘ıhastalığı tiptip 22)
  5. E
    Prader-Willi sendromu

Cevap

Konjenital miyotonik distrofi tanısı, yenidoğanda görülen fasial dipleji (çadır ağız) ve annedeki miyotoni/katarakt bulguları ile konur.
Konjenital miyotonik distrofi (Steinert hastalığı), yenidoğan döneminde ağır hipotoni ve solunum yetmezliğine neden olan en önemli myopatilerden biridir. Karakteristik 'çadır ağız' (inverted-V upper lip) görünümü fasial güçsüzlüğün sonucudur. Hastalığın anneden geçmesi durumunda, trinükleotid (CTGCTG) tekrar sayısındaki artış (antisipasyon) nedeniyle klinik tablo anneden çok daha ağır seyreder; bu nedenle tanıda anne muayenesi (miyotoni ve katarakt kontrolü) anahtar rol oynar.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguların değerlendirilmesi
Bebekte yenidoğan döneminde ağır hipotoni, solunum sıkıntısı ve fasial diplejiyi yansıtan 'çadır ağız' (ters-VV dudak) saptanmıştır.
Bu bulgular primer bir nöromüsküler hastalığı işaret eder.
2
Maternal (anne) öyküsünün analizi
Annenin elini gevşetmekte zorlanması (miyotoni) ve erken yaşta katarakt öyküsü saptanmıştır.
Miyotonik distrofi otozomal dominant geçişlidir ve anneden geçişlerde antisipasyon nedeniyle klinik çok daha ağır (konjenital form) seyreder.
3
Ayırıcı tanı ve kesinleştirme
Tipik yüz görünümü ve annedeki miyotonik fenomen birleştiğinde konjenital miyotonik distrofi tanısı kesinleşir.
Diğer hipotoni nedenlerinde (SMA, Pompe vb.) annede bu tür spesifik muayene bulguları görülmez.

Anahtar Kavram

Konjenital miyotonik distrofi, anneden geçişte antisipasyon gösteren, fasial dipleji ve ağır hipotoni ile karakterize bir hastalıktır.
Tahmini Süre:1m 30s
Bu soruyu puanla