Soru

Zorluk: OrtaKas Distrofileri ve Myopatiler

1616 yaşında bir erkek çocuk, lise futbol takımında antrenmanlara başladıktan sonra ortaya çıkan bacak ağrısı ve kas krampları şikayetiyle getirilmiştir. Bu şikayetlerin özellikle kısa süreli ve yoğun egzersizler (örneğin 100100 metre koşusu) sırasında belirginleştiği, ancak egzersize kısa bir ara verip dinlendiğinde ağrısının hafiflediği ve aktiviteye daha rahat devam edebildiği ("ikinci rüzgar" fenomeni) ifade edilmektedir. Hastanın öyküsünde zorlayıcı fiziksel aktivitelerden sonra idrar renginin koyulaştığı öğrenilmiştir. Bu hastada en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. McArdle hastalığı (Glikojen depo hastalığı tip VV)Cevap
  2. B
    Karnitin palmitoiltransferaz IIII (CPTCPT IIII) eksikliği
  3. C
    Duchenne müsküler distrofi (DMDDMD)
  4. D
    Pompe hastalığı (Glikojen depo hastalığı tip IIII)

Cevap

McArdle hastalığı (Glikojen depo hastalığı tip VV)
Doğru cevap olan seçenek, hastanın semptomlarının başlangıç zamanı (yoğun ve kısa süreli egzersiz) ve 'ikinci rüzgar' (second wind) fenomeni ile tam uyumludur. McArdle hastalığında kas glikojen fosforilaz enzimi eksiktir, bu da egzersizin başlangıcında glikojenin enerji kaynağı olarak kullanılmasını engeller. Ancak egzersiz devam ettikçe serbest yağ asitlerinin kullanımı artar ve hastanın şikayetleri azalır.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguları analiz et.
Egzersizle tetiklenen kas ağrısı, kramp ve miyoglobinüri saptandı.
Bu bulgular metabolik bir miyopatiyi (glikojenoliz veya yağ asidi oksidasyon bozukluğu) düşündürür.
2
Ayırıcı tanı için 'ikinci rüzgar' fenomenini değerlendir.
İkinci rüzgar (second wind) fenomeninin varlığı doğrulandı.
Egzersizin başında glikojen yıkımı bozuk olduğu için ağrı oluşur; ancak bir süre sonra yağ asitlerinin ve karaciğer kaynaklı glukozun kaslara ulaşmasıyla ağrının azalması McArdle hastalığına özgüdür.
3
Olası laboratuvar bulgusu ile tanıyı kesinleştir.
İskemik egzersiz testinde laktat artışı görülmemesi beklenir.
Miyofosforilaz eksikliğinde glikojen laktata dönüştürülemez, bu da tanısal bir bulgudur.

Anahtar Kavram

McArdle hastalığında egzersiz intoleransı ve karakteristik 'ikinci rüzgar' fenomeni.
Tahmini Süre:1m 30s
Bu soruyu puanla