Soru

Zorluk: ZorAntihiperlipidemik İlaçlar

Hiperkolesterolemi tanısıyla atorvastatin tedavisi başlanan ancak şiddetli miyalji ve kreatin kinaz yüksekliği nedeniyle tedavisi kesilen bir hastada; kolesterol sentez yolağında, HMG-KoA redüktaz basamağının daha üstünde yer alan "Adenozin Trifosfat-Sitrat Liyaz (ACL)" enzimini inhibe eden bir ilacın kullanılması planlanmıştır. Bu ilaçla ilgili aşağıdaki ifadelerden hangisi doğrudur?

  1. A
    İskelet kasında aktif formuna dönüşerek statinler gibi yüksek oranda miyopati riskine yol açar.
  2. Etkisini gösterebilmesi için karaciğerde "çok uzun zincirli açil-KoA sentetaz 1 (ACSVL1)" enzimi ile aktive edilmesi gerekir.Cevap
  3. C
    Peroksizom proliferatör-aktive reseptör-alfa (PPAR-α\alpha) aktivasyonu yaparak lipoprotein lipaz etkinliğini artırır.
  4. D
    Adipoz dokuda hormon duyarlı lipazı inhibe ederek serbest yağ asidi salınımını ve VLDL sentezini azaltır.
  5. E
    Bağırsak fırçamsı kenarında yer alan NPC1L1 taşıyıcısını bloke ederek diyetle alınan kolesterolün emilimini engeller.

Cevap

Bempedoik asidin etkisini gösterebilmesi için karaciğerde bulunan çok uzun zincirli açil-KoA sentetaz 1 (ACSVL1) enzimi tarafından aktif formuna dönüştürülmesi gerekir.
Bempedoik asit, kolesterol sentez basamaklarından biri olan Adenozin Trifosfat-Sitrat Liyaz (ACL) enzimini inhibe eden yeni bir ajandır. Bu ilacın en önemli özelliği, karaciğerde bulunan 'çok uzun zincirli açil-KoA sentetaz 1 (ACSVL1)' enzimi ile aktif formu olan bempedoil-KoA'ya dönüştürülmesi gereken bir ön ilaç olmasıdır. İskelet kasında ACSVL1 enzimi bulunmadığı için ilaç burada aktifleşemez; bu da statinlerin aksine iskelet kasında kolesterol sentezini bozmadığı ve miyopati riskini minimalize ettiği anlamına gelir.

Adım Adım Çözüm

1
İlacın etki mekanizmasını tanımla
Bempedoik asit, kolesterol sentezinde HMG-KoA redüktazın bir önceki basamağındaki ACL enzimini inhibe eder.
Soruda tarif edilen ACL inhibitörü ilacın bempedoik asit olduğu saptanmalıdır.
2
İlacın aktivasyon sürecini değerlendir
İlaç bir ön ilaçtır (prodrug) ve aktifleşmek için ACSVL1 enzimine ihtiyaç duyar.
İlacın neden iskelet kası toksisitesi yapmadığını anlamak için aktivasyon yerinin bilinmesi gerekir.
3
Doku seçiciliğini kontrol et
ACSVL1 enzimi karaciğerde bulunur ancak iskelet kasında eksprese edilmez.
Bu doku seçiciliği, ilacın kaslarda aktifleşememesini ve dolayısıyla miyopati yapmamasını sağlar.

Anahtar Kavram

Bempedoik asit, karaciğere özgü ACSVL1 enzimi ile aktifleşen bir ACL inhibitörüdür; bu özelliği sayesinde statin intoleransı olan hastalarda kas yan etkileri olmadan kullanılabilir.

Daha Fazla Pratik

Bempedoik asidin yan etki profilinde ürik asit yüksekliği (hiperürisemi) riskine dikkat edilmelidir.
Tahmini Süre:2m 0s
Bu soruyu puanla