Soru

Zorluk: OrtaKas Distrofileri ve Myopatiler

1010 yaşında bir erkek çocuk, son bir yıldır yaşıtlarından daha yavaş koşma ve merdiven çıkarken çabuk yorulma şikayetleriyle polikliniğe getiriliyor. Özgeçmişinden desteksiz yürüme yaşının 1313 ay olduğu öğreniliyor. Fizik muayenesinde baldırlarında (gastroknemius) belirgin yalancı hipertrofi saptanıyor ve yerden kalkarken ellerini dizlerine dayayarak destek aldığı (GowersGowers belirtisi) gözleniyor. Laboratuvar incelemesinde serum kreatin kinaz (CKCK) düzeyi 5.2005.200 U/LU/L (N: <170170) olarak bulunuyor. Bu hasta için en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Becker müsküler distrofiCevap
  2. B
    Duchenne müsküler distrofi
  3. C
    Spinal müsküler atrofi Tip 3
  4. D
    Juvenil dermatomiyozit

Cevap

Becker müsküler distrofi
Vakada sunulan çocukta semptomların 1010 yaşında başlaması, erken çocukluk dönemindeki yürüme miladının normal olması (1313 ay) ve kreatin kinaz düzeyinin orta derecede yüksekliği (5.2005.200 U/LU/L), distrofin genindeki 'in-frame' mutasyonlar sonucu gelişen Becker müsküler distrofisini işaret eder. Bu hastalıkta distrofin proteini azalmış veya işlevi bozulmuş olsa da tamamen yok değildir, bu yüzden klinik tablo daha hafiftir.

Adım Adım Çözüm

1
Hastanın başlangıç yaşını ve motor gelişimini değerlendir
10 yaş başlangıç ve normal yürüme miladı (13 ay), progresyonun yavaş olduğunu gösterir.
Duchenne müsküler distrofisinde yürüme genellikle 18 aydan sonradır ve 10-12 yaşlarında hastalar tekerlekli sandalyeye bağımlı hale gelir.
2
Fizik muayene ve laboratuvar bulgularını analiz et
Gowers belirtisi ve psödohipertrofi olması müsküler distrofiyi düşündürür, CK düzeyi (5.200 U/L) ise orta-yüksek düzeydedir.
CK düzeyleri her iki distrofide de artar ancak Duchenne tipinde artış çok daha dramatiktir.
3
Ayırıcı tanı yap
Klinik tablo Becker müsküler distrofisine tam uyum sağlar.
Becker tipi distrofin proteininin miktar veya kalite olarak bozuk olduğu, daha hafif seyirli bir klinik tablodur.

Anahtar Kavram

Becker ve Duchenne müsküler distrofisi arasındaki klinik ayrım; başlangıç yaşı, yürüme miladı ve progresyon hızı üzerinden yapılır.
Bu soruyu puanla