Soru

Zorluk: OrtaAromatik Amino Asit Metabolizması

2 yaşında bir kız çocuk, karaciğer yetmezliği ve büyüme geriliği nedeniyle takip edilmektedir. Son bir haftadır tekrarlayan şiddetli karın ağrısı, kusma ve bacaklarda kas güçsüzlüğü şikayetleri gelişen hastanın laboratuvar incelemelerinde plazma tirozin düzeyi yüksek ve idrarda süksinilaseton pozitif saptanıyor. Bu hastada gelişen nörolojik krizler ve porfiri benzeri semptomlar, süksinilasetonun aşağıdaki enzimlerden hangisini inhibe etmesiyle açıklanabilir?

  1. δ\delta-aminolevülinik asit dehidrazCevap
  2. B
    Porfobilinojen deaminaz
  3. C
    Fümarilasetoasetat hidrolaz
  4. D
    Homogentisat oksidaz
  5. E
    Üroporfirinojen dekarboksilaz

Cevap

Süksinilaseton, heme sentez yolundaki δ\delta-aminolevülinik asit dehidraz (ALA dehidraz) enzimini inhibe ederek porfiri benzeri ataklara yol açar.
Herediter Tirozinemi Tip 1'de fümarilasetoasetat hidrolaz eksikliği sonucu oluşan süksinilaseton, heme biyosentez yolundaki δ\delta-aminolevülinik asit dehidraz (diğer adıyla porfobilinojen sentaz) enzimini irreversibl olarak inhibe eder. Bu durum, ALA birikimine yol açarak Akut İntermittant Porfiri'ye benzer şekilde şiddetli karın ağrısı ve nöropsikiyatrik krizlerin görülmesine neden olur.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik tanı koyma
Karaciğer yetmezliği, yüksek tirozin ve idrarda süksinilaseton varlığı Herediter Tirozinemi Tip 1 (HT1) tanısını koydurur.
Süksinilaseton, HT1 için patognomonik bir metabolittir.
2
Metabolit etkisini belirleme
HT1'de biriken süksinilaseton, yapısal olarak δ\delta-aminolevülinik asit (ALA) molekülüne benzer.
Benzer yapı sayesinde ALA dehidraz enziminin aktif bölgesine bağlanarak onu inhibe edebilir.
3
Semptom ilişkisini kurma
ALA dehidraz inhibisyonu sonucu vücutta nörotoksik olan ALA birikir ve akut porfiri ataklarını taklit eden nörolojik bulgular ortaya çıkar.
Akut karın ağrısı ve kas güçsüzlüğü biriken ALA'nın sinir sistemi üzerindeki etkilerinden kaynaklanır.

Anahtar Kavram

Herediter Tirozinemi Tip 1 ve Porfiri İlişkisi

İpuçları

1
İdrarda süksinilaseton saptanması sadece Herediter Tirozinemi Tip 1'e özgüdür.
2
Bu hastada görülen karın ağrısı ve nörolojik bulgular porfiri ataklarına çok benzer.
3
Süksinilaseton, heme sentezinin erken basamaklarında yer alan ve porfobilinojen oluşumunu sağlayan enzimi durdurur.

Daha Fazla Pratik

Tirozinemi Tip 1 tedavisinde kullanılan Nitisinon (NTBC) ilacının hangi enzimi inhibe ederek süksinilaseton oluşumunu engellediğini gözden geçirin.
Tahmini Süre:1m 30s
Bu soruyu puanla