Homozigot Ailesel Hiperkolesterolemi (HoFH) tanısıyla takip edilen ve genetik analizde her iki allelde de fonksiyonel LDL reseptörü bulunmadığı (resesif null mutasyon) saptanan bir hastada, statin ve ezetimib tedavisine yanıt alınamamıştır. Bu hastada LDL reseptör aktivitesine ihtiyaç duymadan etki gösteren ve 'Anjiyopoietin benzeri protein 3'ü (ANGPTL3)' inhibe ederek lipoprotein metabolizmasını düzenleyen ilaç aşağıdakilerden hangisidir?
- AEvolokumab
- BLomitapid
- EvinakumabCevap
- DMipomersen
- Eİnkilisiran
Cevap
Evinakumab
Doğru cevap, ANGPTL3 proteinini hedef alan Evinakumab'dır. HoFH hastalarında, özellikle LDL reseptör aktivitesinin hiç olmadığı 'null' mutasyonlarda, statinler ve PCSK9 inhibitörleri (Evolokumab, Alirokumab) etkisiz kalır çünkü bu ilaçlar çalışmak için fonksiyonel bir LDL reseptörüne ihtiyaç duyar. Evinakumab, ANGPTL3'ü inhibe ederek Lipoprotein Lipaz (LPL) ve Endotelyal Lipaz üzerindeki frenleyici etkiyi kaldırır. Bu sayede VLDL ve LDL partiküllerinin dolaşımdan temizlenmesi, LDL reseptöründen bağımsız bir yolakla gerçekleşir.
Adım Adım Çözüm
Anahtar Kavram
Homozigot Ailesel Hiperkolesterolemi Tedavisi ve ANGPTL3 İnhibisyonu
İpuçları
1
Bu ilaç, LDL reseptörüne ihtiyaç duymadan çalışabilen nadir ajanlardan biridir.
2
İlacın hedefi olan protein (ANGPTL3), normalde lipidleri yıkan enzimleri (LPL gibi) baskılar.
3
Seçenekler arasında sonu '-mab' ile biten ancak PCSK9 inhibitörü olmayan ajanı arayın.
Daha Fazla Pratik
Lomitapid ve Mipomersen'in etki mekanizmaları ve başlıca yan etkileri (hepatosteatoz) üzerine çalışılması önerilir.
Tahmini Süre:1m 30s