Soru

Zorluk: Çok zorNörodejeneratif Hastalıklar

6565 yaşında erkek hasta, son 66 aydır sağ bacağında başlayan kramplar, yaygın kas seğirmeleri ve yürüme güçlüğü şikayetiyle başvuruyor. Fizik muayenesinde bilateral alt ekstremitelerde asimetrik kas atrofisi ve fasikülasyonlar saptanırken; aynı zamanda patolojik derin tendon refleksleri ve Babinski pozitifliği izleniyor. Bu hastanın medulla spinalis ön boynuz motor nöronlarında izlenen patolojik süreçte, normalde nükleusta yer alan ancak patolojik olarak sitoplazmaya yer değiştirerek (translokasyon) "skein-like" inklüzyonlar oluşturan protein aşağıdakilerden hangisidir?

  1. TDP-43 (Transaktif yanıt DNA bağlayıcı protein 43)Cevap
  2. B
    Alfa-sinüklein
  3. C
    FUS (Fused in Sarcoma)
  4. D
    SOD1 (Süperoksit dismütaz 1)
  5. E
    Hiperfosforile Tau

Cevap

Amyotrofik Lateral Scleroz (ALS) hastalarının büyük çoğunluğunda motor nöronlarda nükleer kaybı izlenen ve sitoplazmik birikimler oluşturan protein TDP-43'tür.
Soruda tanımlanan klinik tablo (üst ve alt motor nöron bulgularının birlikteliği) Amyotrofik Lateral Skleroz'dur (ALS). ALS'nin sporadik formlarının %95'inde ve bazı familyal formlarında, motor nöronların sitoplazmasında TDP-43 (Transactive response DNA-binding protein 43) içeren "skein-like" inklüzyonlar görülür. Bu süreçte protein, normalde bulunduğu hücre çekirdeğinden (nükleus) çekilerek sitoplazmaya yer değiştirir (nükleer-sitoplazmik translokasyon).

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguları analiz et.
Hem alt motor nöron (atrofi, fasikülasyon) hem de üst motor nöron (spastisite, Babinski pozitifliği) bulgularının bir arada olması Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS) tanısını koydurur.
ALS, hem kortikal hem de spinal motor nöronların dejenerasyonu ile karakterizedir.
2
Hücresel patolojiyi belirle.
Motor nöronlarda "skein-like" (yumak benzeri) inklüzyonlar ALS için patognomoniktir.
Bu inklüzyonlar nöronal hasarın morfolojik kanıtıdır.
3
Moleküler düzeneği tanımla.
Bu inklüzyonların ana bileşeni, normalde nükleusta RNA işlenmesinden sorumlu olan ancak patolojik durumda sitoplazmaya yer değiştiren TDP-43 proteinidir.
Sporadik ALS vakalarının %95'inden fazlasında patolojik protein TDP-43'tür.

Anahtar Kavram

ALS patolojisinde TDP-43 proteininin nükleer kaybı ve sitoplazmik agregasyonu (skein-like inklüzyonlar) en temel moleküler bulgudur.
Tahmini Süre:2m 0s
Bu soruyu puanla