Soru

Zorluk: Çok zorNörodejeneratif Hastalıklar

5656 yaşında bir kadın hasta, sağ bacağında güçsüzlük ve yürürken ayak düşmesi şikayetiyle başvuruyor. Fizik muayenesinde sağ bacak ve sol el küçük kaslarında atrofi ile fasikülasyonlar (alt motor nöron bulguları) saptanırken; her iki alt ekstremitede spastisite, derin tendon reflekslerinde artış ve bilateral pozitif Babinski delili (üst motor nöron bulguları) izleniyor. Hastanın duyusal muayenesi ve kognitif fonksiyonları normaldir. Bu hastada spinal kord ön boynuz motor nöronlarında ve kortikal motor nöronlarda (BetzBetz hücreleri) belirgin kayıp saptanması durumunda, sağ kalan nöronların sitoplazmasında birikmesi en muhtemel olan ve normalde nükleer RNA metabolizmasında görev yapan protein aşağıdakilerden hangisidir?

  1. TDP-43Cevap
  2. B
    FUS (Fused in Sarcoma)
  3. C
    SOD1 (Süperoksit Dismutaz 1)
  4. D
    Alfa-sinüklein
  5. E
    Tau proteini

Cevap

Ameliyat sonrası veya progresif seyirde hem üst hem de alt motor nöron bulguları veren Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) hastalığında, en yaygın patolojik protein TDP-43'tür.
TDP-43 (Transactive response DNA-binding protein 43), sporadik ALS vakalarının ve C9orf72 ilişkili familial vakaların %95'inden fazlasında görülen ana proteinopatidir. Normalde RNA işleme ve transkripsiyonel düzenlemede görevli olan bu nükleer protein, hastalık durumunda sitoplazmada übikuitinize agregatlar (skein-benzeri veya inklüzyonlar) oluşturur.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguları analiz etme
Hem üst (spastisite, Babinski) hem de alt (atrofi, fasikülasyon) motor nöron bulgularının varlığı ALS tanısına yönlendirir.
Duyusal kaybın olmaması ve saf motor tutulum ALS'nin tipik özelliğidir.
2
Histopatolojik bulguları değerlendirme
Betz hücreleri (motor korteks) ve ön boynuz (spinal kord) hücre kaybı ALS'deki temel nöropatolojidir.
Hastalık motor sistemin tamamını etkileyen bir dejenerasyondur.
3
Proteinopatiyi tanımlama
Sporadik ALS ve birçok FTLD tipinde en yaygın biriken protein TDP-43'tür.
Bu protein normalde nükleer lokalizasyon gösterir ancak hastalık durumunda sitoplazmaya geçer.

Anahtar Kavram

Amiyotrofik Lateral Skleroz (ALS) vakalarının büyük çoğunluğunda görülen patognomonik moleküler değişiklik TDP-43 proteinopatisi ve bu proteinin nükleustan sitoplazmaya translokasyonudur.

Alternatif Yöntem

Hücrenin normal nükleer boyanmasının kaybolup sitoplazmik boyanma kazanması (mislocalization), patolojide TDP-43'ü diğerlerinden ayıran en önemli immunohistokimyasal özelliktir.
Tahmini Süre:2m 0s
Bu soruyu puanla