Soru

Zorluk: ZorHipotalamik ve Hipofizer Hormonlar

77 yaşında bir erkek çocuk, belirgin boy kısalığı ve karakteristik yüz görünümü (belirgin alın, basık burun kökü) nedeniyle pediatrik endokrinoloji polikliniğine getiriliyor. Laboratuvar incelemelerinde serum büyüme hormonu (GHGH) düzeyleri referans değerlerin oldukça üzerinde (>50>50 ng/mLng/mL) saptanırken, insülin benzeri büyüme faktörü-1 (IGF1IGF-1) düzeyleri ölçüm sınırının altında bulunuyor. Hastaya uygulanan standart doz büyüme hormonu replasman tedavisine klinik veya biyokimyasal yanıt alınamadığı gözleniyor.

Bu hastanın tedavisinde kullanılması en uygun olan ve en sık yan etkisi hipoglisemi olan ilaç aşağıdakilerden hangisidir?

  1. MekaserminCevap
  2. B
    Somatropin
  3. C
    Pegvisomant
  4. D
    Tesamorelin
  5. E
    Lanreotid

Cevap

Mekasermin
Vakada tanımlanan yüksek GHGH, düşük IGF1IGF-1 ve GHGH tedavisine yanıtsızlık tablosu klasik 'Laron Sendromu' yani büyüme hormonu reseptör direncidir. Bu durumda tedavi yolu, reseptörü baypas ederek doğrudan aşağı yolaktaki mediyatörü yani IGF1IGF-1'i yerine koymaktır. Mekasermin, rekombinant insan IGF1IGF-1 analoğudur. IGF1IGF-1, insüline benzer yapısal özellikler gösterdiği için hipoglisemi en sık ve en önemli yan etkisidir (hastalara ilacı yemekten hemen önce veya sonra almaları önerilir).

Adım Adım Çözüm

1
Klinik ve laboratuvar verilerinin analizi
Laron Sendromu (Büyüme Hormonu Direnci) tanısı
Yüksek GHGH seviyelerine rağmen düşük IGF1IGF-1 ve eksojen GHGH'a yanıtsızlık reseptör seviyesinde bir defekte işaret eder.
2
Tedavi stratejisinin belirlenmesi
Rekombinant IGF1IGF-1 kullanımı
GHGH reseptörleri çalışmadığı için büyüme etkisini sağlayan ana mediyatör olan IGF1IGF-1 doğrudan verilmelidir.
3
İlaç ve yan etki eşleştirmesi
Mekasermin ve hipoglisemi riski
Mekasermin rekombinant IGF1IGF-1'dir; yapısı insüline benzediği için en önemli yan etkisi kan şekerini düşürmesidir.

Anahtar Kavram

Büyüme hormonu reseptör direnci (Laron sendromu) durumunda tedavi, doğrudan rekombinant IGF1IGF-1 (Mekasermin) ile yapılır.
Tahmini Süre:2m 0s
Bu soruyu puanla