Soru

Zorluk: Çok zorLizozomal Depo ve Peroksizomal Hastalıklar

Yeni doğan bir bebek; ağır hipotoni, emme güçlüğü ve dirençli nöbetler nedeniyle yenidoğan yoğun bakım ünitesine yatırılıyor. Fizik muayenesinde geniş ön fontanel, yüksek alın, epikantus ve 4 cm4\text{ cm} hepatomegali saptanıyor. Laboratuvar tetkiklerinde plazma çok uzun zincirli yağ asitleri (VLCFA) belirgin yüksek, eritrosit plazmalojen seviyeleri düşük ve idrarda pipekolik asit düzeyi artmış olarak bulunuyor. İskelet grafisinde diz ve kalça bölgesindeki epifizlerde kalsifik noktalanmalar (kondrodisplazi punktata) izleniyor.

Bu hasta için en olası tanı aşağıdakilerden hangisidir?

  1. Zellweger sendromuCevap
  2. B
    X'e bağlı adrenolökodistrofi
  3. C
    Rhizomelic kondrodisplazi punktata
  4. D
    Canavan hastalığı
  5. E
    Krabbe hastalığı

Cevap

Zellweger sendromu
Zellweger sendromu, peroksizomların biyogenezindeki bozukluk sonucu ortaya çıkan, yenidoğan döneminde ağır hipotoni, dismorfik yüz görünümü (yüksek alın, geniş fontanel), hepatomegali ve kondrodisplazi punktata ile seyreden en ağır peroksizomal hastalıktır. Laboratuvarında tüm peroksizomal fonksiyonların kaybına bağlı olarak VLCFA artışı ve plazmalojen düşüklüğü görülmesi tanı koydurucudur.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguları analiz et
Hipotoni, geniş ön fontanel, hepatomegali ve nöbetler multisistemik bir peroksizomal bozukluğu işaret eder.
Zellweger sendromu, peroksizom biogenez defektlerinin en ağır formudur.
2
Laboratuvar verilerini yorumla
VLCFA yüksekliği, düşük plazmalojen ve yüksek pipekolik asit peroksizomal fonksiyon kaybını doğrular.
Peroksizomlar VLCFA oksidasyonu ve plazmalojen sentezi için gereklidir.
3
Radyolojik bulguyu değerlendir
Kondrodisplazi punktata (noktasal kalsifikasyonlar) tanıyı destekler.
Bu bulgu Zellweger sendromu ve Rhizomelic kondrodisplazi punktata için karakteristiktir.
4
Ayırıcı tanı yap
VLCFA yüksekliği Zellweger'i, normal VLCFA ise Rhizomelic formu düşündürür.
Hastalıkların biyokimyasal profilleri ayırıcı tanıda kritiktir.

Anahtar Kavram

Peroksizomal Biogenez Bozuklukları (Zellweger Spektrumu)

Daha Fazla Pratik

Peroksizomal hastalıklar ile lizozomal depo hastalıklarının (örneğin Hurler sendromu) dismorfik özelliklerini karşılaştıran bir tabloyu inceleyiniz.
Tahmini Süre:1m 30s
Bu soruyu puanla