Soru

Zorluk: ZorMEN Sendromları ve Nöroendokrin Tümörler

Bebeklik döneminde aganglionik megakolon (Hirschsprung hastalığı) nedeniyle opere edilen 2222 yaşındaki bir erkek hastada, rutin kontroller sırasında tiroid bezinde nodül saptanmıştır. Yapılan biyopsi ve ileri tetkikler sonucunda hastada medüller tiroid karsinomu ve bilateral feokromositoma tanısı konulmuştur. Bu hastadaki klinik tabloyu açıklayan en olası genetik mekanizma aşağıdakilerden hangisidir?

  1. RETRET proto-onkojeninde hem fonksiyon kaybı hem de fonksiyon kazancına yol açan germ-line mutasyonCevap
  2. B
    MEN1MEN1 geninde tümör baskılayıcı özelliğin yitirilmesine neden olan inaktive edici mutasyon
  3. C
    CDKN1BCDKN1B geninde p27 protein ekspresyonunu azaltan mutasyon sonucu hücre siklüs kontrolünün bozulması
  4. D
    VHLVHL geninde mutasyon sonucu hipoksi ile indüklenen faktörlerin (HIFHIF) hücre içi birikimi
  5. E
    NF1NF1 geninde mutasyon sonucu RASRAS yolağının sürekli aktif kalması

Cevap

RETRET proto-onkojeninde hem fonksiyon kaybı hem de fonksiyon kazancına yol açan germ-line mutasyon
Doğru seçenek, hastadaki Hirschsprung hastalığı (aganglionozis) ile medüller tiroid karsinomu ve feokromositoma (MEN 2A) birlikteliğini açıklayan tek mekanizmadır. RETRET proto-onkojenindeki bazı germ-line mutasyonlar (özellikle kodon 609, 611, 618 ve 620), enterik nöron gelişiminde fonksiyon kaybına yol açarak Hirschsprung hastalığına; tiroid C-hücreleri ve adrenal medulla hücrelerinde ise fonksiyon kazancı yaratarak MEN 2A kliniğine neden olur.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguların analiz edilmesi
Hastada Hirschsprung hastalığı, medüller tiroid karsinomu (MTC) ve feokromositoma birlikteliği mevcuttur.
MTC ve feokromositoma birlikteliği tipik olarak MEN 2A sendromunu işaret eder.
2
Genetik ilişkinin kurulması
Hem MEN 2 hem de Hirschsprung hastalığı RETRET proto-onkojeni mutasyonları ile ilişkilidir.
Aynı gen üzerindeki farklı mutasyonların farklı patolojilere yol açtığı bilinmektedir.
3
Mutasyon mekanizmasının ayırt edilmesi
Hirschsprung hastalığında fonksiyon kaybı (loss-of-function), MEN 2'de ise fonksiyon kazancı (gain-of-function) mutasyonları görülür.
Belirli sistein zengin domain mutasyonları her iki etkiye de neden olarak fenotiplerin birleşmesine yol açar.

Anahtar Kavram

MEN 2A ve Hirschsprung hastalığı arasındaki ortak genetik zemin (RETRET mutasyonları).
Bu soruyu puanla