Soru

Zorluk: ZorKonjenital SSS Malformasyonları

Sekiz (88) aylık bir bebek; tekrarlayan nöbetler, infantil spazm ve motor gelişim basamaklarında belirgin gerilik nedeniyle polikliniğe getiriliyor. Fizik muayenede mikrosefali, bitemporal basıklık (daralma), yukarı kalkık burun delikleri ve belirgin ince bir üst dudak yapısı saptanıyor. Kraniyal manyetik rezonans görüntülemede (MRG) serebral korteksin diffüz olarak kalınlaştığı, sulkus ve girusların izlenmediği ve serebral hemisferlerin aksiyel kesitte "88 rakamı" (kum saati) görünümünde olduğu tespit ediliyor. Bu klinik ve radyolojik bulgular ışığında, hastada en olası genetik defekt aşağıdakilerden hangisidir?

  1. 17p13.317p13.3 bölgesini içeren mikrodelesyonCevap
  2. B
    Xq28Xq28 bölgesindeki L1CAML1CAM gen mutasyonu
  3. C
    TSC1TSC1 veya TSC2TSC2 genlerinde fonksiyon kaybı mutasyonu
  4. D
    7q11.237q11.23 bölgesini kapsayan mikrodelesyon
  5. E
    16p13.316p13.3 bölgesinde CREBBPCREBBP gen mutasyonu

Cevap

17p13.317p13.3 bölgesini içeren mikrodelesyon Miller-Dieker sendromuna yol açar.
Hastada saptanan agiri (sulkus ve girusların yokluğu), kalın serebral korteks ve aksiyel MRG kesitlerindeki karakteristik "88 rakamı" (kum saati) görünümü, lissensefali tip 11 tanısını koydurur. Bu bulgulara eşlik eden mikrosefali, bitemporal daralma ve ince üst dudak gibi dismorfik özellikler Miller-Dieker sendromu için patognomoniktir. Bu sendrom, 17p13.317p13.3 bölgesini (özellikle LIS1LIS1 genini) içeren bir mikrodelesyon sonucu oluşur.

Adım Adım Çözüm

1
Klinik bulguları analiz et
Mikrosefali, infantil spazm ve motor gerilik ile birlikte bitemporal daralma ve ince üst dudak gibi spesifik dismorfik yüz hatları tespit edildi.
Bu bulgular Miller-Dieker sendromu gibi dismorfik bir lissensefali tablosuna işaret eder.
2
Radyolojik bulguları yorumla
Girusların izlenmemesi (agiri) ve kalın korteks lissensefaliyi; aksiyel kesitteki "88 rakamı" görünümü ise silviyen fissürlerin sığlığına bağlı karakteristik lissensefali bulgusunu doğrular.
Radyolojik bulgular lissensefali tip 11 (klasik lissensefali) tanısını koydurur.
3
Klinik ve radyolojiyi genetikle birleştir
Lissensefali tip 11 ve Miller-Dieker dismorfizmi varlığında en olası neden 17p13.317p13.3 delesyonudur.
Miller-Dieker sendromu, lissencephaly-1 (LIS1LIS1) genini de içeren bir mikrodelesyon sendromudur.

Anahtar Kavram

Lissensefali (Tip 1) ve Miller-Dieker Sendromu

Daha Fazla Pratik

Lissensefali tip 22 (Walker-Warburg sendromu) ve 'cobblestone' (parke taşı) korteks görünümü ile ayrımını gözden geçirin.
Tahmini Süre:2m 0s
Bu soruyu puanla